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肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的身体慢慢变成监狱，因为控制肌肉细胞的神经死亡首先导致瘫痪，最终导致死亡。这种疾病俗称肌萎缩侧索硬化症，在美国影响约 30,000 人，而且尚无治愈方法。但发表在最新一期《科学》杂志上的研究结果为一种新型基因疗法带来了新的希望。科学家们已成功延缓了患有类似疾病的小鼠的症状发作并延长了它们的寿命。
之前的研究表明，一种被称为胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 的蛋白质，可以刺激神经细胞生长，是 ALS 的良好治疗候选物，但直接施用的试验并未成功。索尔克生物研究所的弗雷德·H·盖奇和他的同事们尝试了一种新的策略，将蛋白质输送到受影响的神经元。他们利用所谓的腺相关病毒载体 (AAV) 将产生 IGF-1 的基因从肌肉组织输送到控制它的神经元。当被改造为出现类似 ALS 症状的小鼠在股四头肌和肋骨后面的肌肉中接受 AAV 注射后，它们的平均寿命比未接受治疗的动物长 40 天。研究人员还在生命后期接受注射的动物身上观察到了有益的结果。“这项动物研究首次确定了一种治疗方法，可以在症状已经出现后延缓疾病进展，这是一项重要的发现，为疾病机制和重要的治疗潜力提供了见解，”约翰·霍普金斯大学的研究合著者杰弗里·罗斯坦指出。
科学家们报告称，IGF-1 使参与细胞凋亡或程序性细胞死亡的第二种蛋白质的量减少了 63%，从而使神经元存活更长时间。尽管这些发现令人鼓舞——目前正在设计一项临床试验——但仍需要进一步研究以确定该方法是否适用于人类。