自 20 世纪 90 年代首次人体概念验证试验以来，基因疗法已经取得了长足的进步。这种方法——包括修复或替换致病基因或改变其活性——取得了一些显著的成功，也经历了一些灾难性的失误。在过去的十年里，这些极端的起伏已经趋于平缓，现在，各种形式的基因疗法已经开始快速发展。这份特别报告探讨了该领域如何超越早期的失败，发展成为一个不断扩展的基因组医学愿景及其可能实现的成就。
在过去的几年里，不仅学科发生了变化，基因疗法的定义也在不断演变。今天，该领域不仅包括对细胞 DNA 的直接、永久性改变，还包括对基因如何转化为蛋白质的瞬时改变。研究人员现在已经报告了许多成功案例：他们减轻了一些失明病例，治愈了癌症，解决了镰状细胞病的基本原因，并开始治疗先天性疾病，例如脊髓性肌萎缩症，否则这些疾病可能是致命的。
基因疗法的历史经历了很多克服，无论是在声誉方面还是在实验室方面。早期的悲剧导致了一场科学的反思——虽然许多研究人员完全离开了这个领域，但其他人开始寻求方法来预防一些最严重的副作用。结果是出现了一系列新的病毒载体，经过工程改造，可以更安全、更有效地将它们的遗传物质整合到基因组中，以及其他工具的快速采用和发展，例如诺贝尔奖获奖技术 CRISPR。
基因疗法已经充分弥补了其不稳定的开端，该领域不仅设法恢复了其科学，也恢复了其声誉。现在，许多人将这种方法与看似奇迹般的治愈潜力联系起来，这种联系可能既有害也有利。对于患者和公众而言，此类疗法的潜力引发的与其说是恐惧，不如说是大量的希望。而伴随这种希望而来的是其他问题：过度期望、负担能力和可及性问题。目前的基因疗法方法价格昂贵且不易获得，这两个问题都限制了它们可能达到的范围。解决这些问题可能是该领域下一个重大挑战。