帕金森病患者可能是第一个从基因疗法中获益的群体，这项备受炒作的技术尽管经过近二十年的实验，但尚未产生单一可靠的治疗方法。现在研究人员报告说，将携带基因的病毒直接注射到大脑中能够改善患者的运动功能，而不会引起任何不良副作用。
在 20 世纪 90 年代，基因疗法被誉为医学领域即将到来的革命，因为它有可能从基因根源上攻击疾病。然而，研究结果并未达到人们的期望，1999 年，当一名 18 岁男孩在实验中遭受出乎意料的严重免疫反应并死亡时，基因疗法的剩余希望也大部分破灭了。但小规模研究在新安全规则到位的情况下继续进行，像这样的研究可能会使这种治疗选择获得第二次生命。
这项试验是首次测试基因疗法用于对抗帕金森病，据估计，帕金森病影响着 50 万美国人。这种疾病通常在 60 多岁的人群中发病，其特征是震颤、僵硬、言语丧失和运动功能障碍。神经科学家已将其生物学原因追溯到中脑区域（称为黑质）神经元的死亡，黑质产生神经递质多巴胺。低水平的多巴胺会导致附近的丘脑底核过度产生谷氨酸，谷氨酸是大脑主要的兴奋性化学信使。过量的谷氨酸会过度刺激大脑的其他区域，从而扰乱运动控制。
关于支持科学新闻
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保有关塑造我们当今世界的发现和想法的具有影响力的故事的未来。
研究团队使用一种无害病毒将编码 γ-氨基丁酸 (GABA) 的基因（一种抑制性神经递质，可抵消谷氨酸的兴奋作用）转运到丘脑底核的神经细胞中。通过增加 GABA 的产生，基因疗法纠正了化学失衡，并显着改善了所有 12 名患者的运动功能。研究人员认为，尤其重要的是，即使患者服用帕金森病药物，这种改善仍然持续存在——这意味着这两种治疗方法可以结合起来以产生额外的效果。
“安全性和有效性清楚地表明，这是值得追求的东西，”主要作者、纽约长老会医院/威尔康奈尔医疗中心的神经外科医生 Michael Kaplitt 说。“但是我们仍然需要进行更大规模、更明确的研究来确凿地证明这一点。”Kaplitt 希望在年底前启动一项大规模试验。