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异常心律影响着大约每百名美国人中的一人。对于某些人来说,这些紊乱基本上是无害的。然而,对于另一些人来说,节律失调会扰乱心脏的协调泵血,并迅速导致死亡。目前的治疗选择包括药物治疗、起搏器和除颤器——这些都不能治愈这种疾病,而且存在相当大的缺点。但是,如果发表在《自然医学》杂志12月刊上的一项研究结果有任何指示意义的话,基因疗法最终可能会提供一种长期解决方案。根据该报告,研究人员首次开发出一种基因疗法,可以消除猪心脏(最接近人类心脏的动物心脏)的心律失常。
J. Kevin Donahue 和他的同事着手开发一种方法,将一种称为抑制性 G 蛋白基因的基因传递到心脏自身的起搏器之一,即一个称为房室结 (AV) 的微小组织区域。当神经系统发出指令时,该基因会减慢心率。该团队选择了一种标准的基因传递载体,即腺病毒,然后用增强该基因及其病毒载体摄取的试剂处理了 10 颗猪心脏。随后,他们注射了基因疗法。一周后,组织研究显示,该基因已到达近一半的房室结。Donahue 说道:“更重要的是,测试心脏中的房室结传递冲动的速度明显较慢,并且比没有添加基因的心脏中的房室结兴奋性低得多。”
当研究小组施加通常会产生心律失常的电刺激和化学刺激时,他们真正地对基因增强的心脏进行了测试。然而,与对照组动物相比,接受了 G 蛋白基因的动物的心率仍降低了 20%。研究小组指出,这一结果类似于常用药物β受体阻滞剂的效果。Donahue 表示:“但我们相信,最终将帮助人类的基因疗法与 β 受体阻滞剂不同,它将是一种长期解决方案。”“此外,由于基因疗法定位于心脏的特定部位,因此它可以避免 β 受体阻滞剂传播到身体其他部位时产生的副作用。”