基因疗法治疗“破碎的心”

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异常心律影响着大约每百名美国人中的一人。对于某些人来说,这些紊乱基本上是无害的。然而,对于另一些人来说,节律失调会扰乱心脏的协调泵血,并迅速导致死亡。目前的治疗选择包括药物治疗、起搏器和除颤器——这些都不能治愈这种疾病,而且存在相当大的缺点。但是,如果发表在《自然医学》杂志12月刊上的一项研究结果有任何指示意义的话,基因疗法最终可能会提供一种长期解决方案。根据该报告,研究人员首次开发出一种基因疗法,可以消除猪心脏(最接近人类心脏的动物心脏)的心律失常。

J. Kevin Donahue 和他的同事着手开发一种方法,将一种称为抑制性 G 蛋白基因的基因传递到心脏自身的起搏器之一,即一个称为房室结 (AV) 的微小组织区域。当神经系统发出指令时,该基因会减慢心率。该团队选择了一种标准的基因传递载体,即腺病毒,然后用增强该基因及其病毒载体摄取的试剂处理了 10 颗猪心脏。随后,他们注射了基因疗法。一周后,组织研究显示,该基因已到达近一半的房室结。Donahue 说道:“更重要的是,测试心脏中的房室结传递冲动的速度明显较慢,并且比没有添加基因的心脏中的房室结兴奋性低得多。”

当研究小组施加通常会产生心律失常的电刺激和化学刺激时,他们真正地对基因增强的心脏进行了测试。然而,与对照组动物相比,接受了 G 蛋白基因的动物的心率仍降低了 20%。研究小组指出,这一结果类似于常用药物β受体阻滞剂的效果。Donahue 表示:“但我们相信,最终将帮助人类的基因疗法与 β 受体阻滞剂不同,它将是一种长期解决方案。”“此外,由于基因疗法定位于心脏的特定部位,因此它可以避免 β 受体阻滞剂传播到身体其他部位时产生的副作用。”

Kate Wong is an award-winning science writer and senior editor at 大众科学 focused on evolution, ecology, anthropology, archaeology, paleontology and animal behavior. She is fascinated by human origins, which she has covered for more than 25 years. Recently she has become obsessed with birds. Her reporting has taken her to caves in France and Croatia that Neandertals once called home, to the shores of Kenya's Lake Turkana in search of the oldest stone tools in the world, to Madagascar on an expedition to unearth ancient mammals and dinosaurs, to the icy waters of Antarctica, where humpback whales feast on krill, and on a "Big Day" race around the state of Connecticut to find as many bird species as possible in 24 hours. Kate is co-author, with Donald Johanson, of Lucy's Legacy: The Quest for Human Origins. She holds a bachelor of science degree in biological anthropology and zoology from the University of Michigan. Follow Wong on X (formerly Twitter) @katewong

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