（路透社）— 美国食品和药物管理局的初步审查显示，Spark Therapeutics Inc. 公司针对一种罕见遗传性失明的实验性基因疗法是有效的，但其益处是否能持久尚不清楚。
该疗法 Luxturna，或称 voretigene neparvovec，将成为美国首个获批用于任何遗传性疾病的基因疗法。
美国 FDA 于周二在其网站上公布的审查报告指出，在外部顾问委员会会议召开前两天，他们将讨论该疗法，并建议是否应批准。
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Jefferies 分析师 Michael Yee 表示，FDA 的文件“看起来相当温和，正如预期的那样”，并表示他预计顾问委员会可能会投票赞成批准。
FDA 指出，目前尚无长期数据表明该疗法的有效性在一年后是否能维持，因此超过一年的临床益处“尚不明确”。
遗传性视网膜疾病是一组罕见疾病，由 220 多个不同基因中的一个或多个基因突变引起，其中包括一种称为 RPE65 的基因，该基因指示细胞如何产生正常视力所需的关键酶。
Spark 公司在患有这些疾病之一，即 Leber 先天性黑矇症的患者中研究了 Luxturna，这些患者的疾病是由 RPE65 基因缺陷引起的。
临床试验结果显示，93% 的参与者在功能性视力方面有一定程度的改善，这通过他们在弱光下导航障碍物的能力来衡量。
今年一月，FDA 批准了该公司的请求，修改了该药物的拟议患者人群，将因双等位基因 RPE65 突变（意味着突变存在于基因的两个副本中）而患有遗传性视网膜疾病的任何人包括在内。