阿尔茨海默病基因疗法

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图片来源:美国加州大学圣地亚哥分校惠允提供

对于许多人来说,比身体随着年龄衰退更令人不安的想法是智力衰退。也许没有人比被诊断患有阿尔茨海默病的人更能感受到这种黯淡前景的沉重。然而,今天发表在《美国国家科学院院刊》上的一项研究结果可能会带来新的希望。科学家们在早期旨在逆转大脑与年龄相关变化的研究基础上,利用基因疗法成功地恢复了老年猴子轴突——将信息传递到大脑细胞和从大脑细胞传出的至关重要的纤维。加州大学圣地亚哥分校的团队成员马克·图辛斯基 (Mark Tuszynski) 表示,新发现为该疗法的人体临床试验提供了进一步的支持。

先前的研究表明,将基因改造过的细胞(产生神经生长因子 (NGF))外科移植到恒河猴的大脑中,可以使它们的神经元细胞——其中 40% 因正常衰老而萎缩——在三个月内恢复到正常水平。新的研究表明,相同的治疗方法还可以恢复连接大脑中这些神经元的轴突。“基因疗法后,轴突恢复到年轻猴子的水平,有时甚至超过了这些水平,”团队成员詹姆斯·康纳 (James Conner) 指出。右侧的图像说明了年轻个体(顶部)、老年个体(中间)以及接受 NGF 治疗的老年个体(底部)中轴突的正常密度。重要的是,这些发现还消除了某些研究人员的担忧,即轴突可能会朝向植入物生长,而不是向智力处理发生的大脑皮层生长。


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目前,已有两名阿尔茨海默病患者参加了正在进行的该疗法 1 期临床试验,科学家们正在寻找另外六名参与者。“如果我们在人类身上看到在灵长类动物身上所见效果的一小部分,”图辛斯基评论道,“我们可能就有所发现了。”

Kate Wong is an award-winning science writer and senior editor at 大众科学 focused on evolution, ecology, anthropology, archaeology, paleontology and animal behavior. She is fascinated by human origins, which she has covered for more than 25 years. Recently she has become obsessed with birds. Her reporting has taken her to caves in France and Croatia that Neandertals once called home, to the shores of Kenya's Lake Turkana in search of the oldest stone tools in the world, to Madagascar on an expedition to unearth ancient mammals and dinosaurs, to the icy waters of Antarctica, where humpback whales feast on krill, and on a "Big Day" race around the state of Connecticut to find as many bird species as possible in 24 hours. Kate is co-author, with Donald Johanson, of Lucy's Legacy: The Quest for Human Origins. She holds a bachelor of science degree in biological anthropology and zoology from the University of Michigan. Follow Wong on X (formerly Twitter) @katewong

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