去年，一项广受批评的实验中，一位中国研究人员在双胞胎女孩的胚胎阶段删除了一种基因，试图保护她们免受艾滋病毒的侵害。一项新的研究表明，使用药物来删除患有中风或创伤性脑损伤的人的相同基因可能有助于改善他们的康复。
这项新研究表明，通过使用已批准作为艾滋病毒治疗药物的药物来关闭中风诱导的小鼠体内的基因，会带来好处。它还侧重于一些天生没有该基因的人的样本。研究人员发现，与普通人群相比，没有该基因的人从中风中恢复得更快、更彻底。
该研究的资深研究员、加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院的神经学家 S.托马斯·卡迈克尔 表示，综合结果表明，该药物可能会促进人类在中风或创伤性脑损伤后的康复。他的团队已经开始了一项后续的人体研究，以测试该药物的疗效。
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圣路易斯巴恩斯犹太医院和华盛顿大学中风和脑血管中心联合主任金·穆李表示，将小鼠研究与利用人类遗传数据来确认药物靶点的相关性相结合，使得这项新研究成为“里程碑式的论文”，他没有参与这项工作。
2018 年底，时任中国南方科技大学的贺建奎表示，他编辑了双胞胎女孩胚胎阶段的 CCR5 基因，以保护她们免受艾滋病毒感染。贺建奎说，首例结果是，一对显然健康的双胞胎女孩出生时没有 CCR5。
卡迈克尔和其他人多年来一直在寻找可能导致药物帮助大脑在中风或脑损伤后自我修复的基因和其他生物途径。一些专家表示，CCR5 是第一个显示出真正希望的候选基因。加州大学洛杉矶分校的神经科学家阿尔西诺·席尔瓦说，对于中风和创伤性脑损伤患者，“我相信这是希望的开始”，他与卡迈克尔共同进行了这项新研究。研究结果本周发表在《细胞》杂志上。
用于阻断 CCR5 活性的药物自 2007 年以来已上市，并被批准作为减缓艾滋病毒和艾滋病进展的治疗药物。卡迈克尔将这种名为马拉维罗克的药物给予中风诱导的小鼠。他说，降低大脑运动神经元中的基因活性“对恢复产生了巨大影响”。该药物不易穿过血脑屏障，但有足够的药物通过，以保留参与化学信号传导的大脑连接，并增加大脑区域之间的连接，研究表明。
对于该研究的人类验证部分，该团队检查了 68 名没有 CCR5 基因的人，以及 446 名对照组。那些遭受中风的人——并且也天生有基因缺失——与那些 CCR5 完好无损的患者相比，在几个月后恢复运动能力的速度更快，认知缺陷更少。其结果背后的确切机制尚不清楚。卡迈克尔说，在健康人群中，CCR5 基因被认为通过充当“停止”信号来促进学习和记忆，告诉神经元只接收一个记忆并保持它，而不是继续接收和保留每一个传入的信号。他说，在中风或脑损伤后立即，该基因有助于抑制神经元的兴奋性，从而帮助限制损伤。但他补充说，如果该基因不断发出“停止”信号，它也会干扰大脑建立新连接和修复损伤的能力。
卡迈克尔的方法是在中风后约五到七天开始给患者服用该药物，并持续约三个月，让大脑有更好的恢复机会，从而关闭这些信号。在目前的临床试验中，参与者还接受了强化物理治疗以恢复运动。加州大学欧文分校的中风康复专家史蒂文·克莱默没有参与这项研究，他说这种双管齐下的治疗方法很重要。他指出，药物治疗可以为重塑大脑回路打开大门，但康复也需要个人的努力，就像首先学习任务一样。“仅仅因为你在大脑上撒上神奇的仙尘，并不意味着你解决了问题，”他说。“你必须将其与经验性训练相结合。”
克莱默说，他认为用抗 CCR5 药物治疗可能会成为中风康复治疗进展的“主要支柱之一”。