人类胚胎基因编辑研究势头正劲

目前,瑞典、中国和英国已批准相关实验 

盖蒂图片社/iStockphoto /Thinkstock (MARS)

在斯德哥尔摩的卡罗林斯卡研究所,弗雷德里克·兰纳正准备编辑人类胚胎中的基因。去年四月,当一个中国团队透露他们进行了世界上首例此类实验时,这项研究引发了国际性的轩然大波。

但兰纳并不认为他的研究(旨在探索人类早期发育)会引起如此大的争议。经过一年的关于胚胎编辑研究伦理的讨论,或许只是时间的流逝,似乎已经钝化了其争议性——尽管这类工作仍然受到围绕其他生殖生物学实验的相同伦理焦虑的影响。“至少在科学界,我感觉对基础研究应用的支持更多了,”兰纳说,他的实验已于去年六月获得批准。

4月6日发布的一份关于编辑人类胚胎的实验报告(这是第二篇公开发表的此类报告)的反应相当缓和,似乎也证实了他的直觉。由中国广州医科大学的范勇领导的团队使用基因编辑技术CRISPR–Cas9尝试引入一种使人类抵抗艾滋病病毒感染的突变


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“我不认为这些科学家所做的事情有任何不妥之处,”英国爱丁堡大学的生物伦理学家莎拉·陈说。“这项工作不是试图去做仍然存在伦理问题的行为。它不是试图创造转基因人类。”

批准范勇工作的大学附属医院伦理委员会表示,他们已经为另外两个胚胎编辑项目开了绿灯;委员会发言人说,这类研究在伦理上是合理的,因为它将有助于改进基因编辑技术,并可能有助于预防疾病。

去年12月,一个由科学家和伦理学家组成的国际峰会宣布,不应在旨在用于建立妊娠的人类胚胎中进行基因编辑,但它赞同基础研究

“人们对这项研究更加理解了,”范勇说,他指出英国生育监管机构在2月份批准了发育生物学家凯西·尼亚坎在伦敦弗朗西斯·克里克研究所编辑健康人类胚胎中的基因的提议。

中国的领先地位

范勇的团队于2014年初开始实验,最初将论文提交给了《细胞干细胞》杂志,范勇说。当手稿最终送到《辅助生殖和遗传学杂志》主编大卫·阿尔贝蒂尼的办公桌上时,另一个位于广州的团队已经成为第一个报告人类胚胎编辑实验的团队。该论文试图纠正一种导致血液疾病的突变,这引发了一场关于修改人类生殖细胞(或“生殖系”修改)的伦理的强烈争议。一些研究人员甚至呼吁暂停在非存活胚胎中进行原理验证研究。

堪萨斯大学医学中心(位于堪萨斯城)的生殖生物学家阿尔贝蒂尼认为,发表范勇的论文对教育科学家和临床医生至关重要。他说,该手稿经过了八个月的两轮审查——是该杂志正常情况下的两倍——并且他敦促研究人员在论文中讨论围绕生殖系编辑的伦理问题。

克里克研究所的发育生物学家罗宾·洛弗尔-巴奇说,范勇的论文应有助于让国际观察员对中国人类胚胎编辑研究的合法性放心。他补充说,可能会有更多此类胚胎编辑论文发表。“我知道有一些论文正在审查中,”他说。“我宁愿一切都公开化。”(范勇说,他的团队现在专注于使用人类干细胞提高CRISPR的效率)。

公开化

如果不是已经在私下进行,那么涉及人类胚胎编辑的研究很快将在世界其他地方开始。

在4月7日发表在《细胞》杂志上的一篇论文中,兰纳的团队分析了88个早期人类胚胎中的基因表达,并使用这些数据来识别使用CRISPR–Cas9破坏胚胎中的基因。兰纳将于本月在巴黎举行的美国国家科学院和国家医学科学院组织的人类基因编辑会议上讨论这项工作。他说,实验可能会在未来几个月内开始。

加利福尼亚州拉霍亚的桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所的干细胞科学家埃文·斯奈德说,他不知道美国有人在进行人类胚胎编辑。但他认为,美国科学家将不可避免地承担这项研究,尽管联邦政府禁止资助对人类胚胎和生殖系修改的研究。斯奈德补充说,这类研究的进展非常重要,以确定技术障碍是否会阻碍临床应用。

设定规范

进行和发表人类胚胎编辑工作的规范仍在形成中。斯奈德说,只要有可能,研究人员应该使用替代方案,例如非人类灵长类动物的胚胎。如果不行,他们应该只使用从体外受精诊所丢弃的剩余胚胎。

中国两个团队都使用了非存活胚胎,但洛弗尔-巴奇说,在正常胚胎中进行实验也很重要:例如,看看CRISPR–Cas9在这些细胞中是否更有效。

一些科学家认为,旨在探索人类发育的基因编辑实验(例如兰纳和尼亚坎计划进行的实验)比旨在为创造转基因人类奠定基础的实验更有价值。“目前,当人们对人类胚胎技术知之甚少时,追求长期临床目标似乎毫无意义,”洛弗尔-巴奇说。

但陈认为,应该允许两种研究在伦理上都具有回旋余地。“我们应该相信公众能够理解转基因胚胎研究和转基因人类之间的区别,”她说。“我认为如果喧嚣声有所平息是件好事。”

本文经许可转载,于2016年4月19日首次发表

Ewen Callaway is a senior reporter at Nature.

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