几十年来，科学家和医生一直梦想通过在猪身上培育人体器官，为移植提供稳定的来源。 但是，对人体免疫系统排斥反应以及猪基因组中嵌入的病毒感染的担忧，阻碍了研究。 通过修改猪胚胎中超过60个基因——比任何其他动物编辑的基因多十倍——研究人员认为他们可能已经生产出合适的非人类器官捐献者。
这项工作于10月5日在国家科学院（NAS）关于人类基因编辑的会议上提出。 哈佛医学院（位于马萨诸塞州波士顿）的遗传学家乔治·丘奇宣布，他和同事们使用CRISPR基因编辑技术，在猪胚胎中灭活了62个猪内源性逆转录病毒（PERV）。 这些病毒嵌入所有猪的基因组中，无法治疗或中和。 人们担心它们可能会在人类移植受者中引起疾病。
丘奇的研究小组还在另一组胚胎中修改了20多个基因，包括编码猪细胞表面蛋白质的基因，这些蛋白质已知会触发人类免疫系统或引起血液凝结。 然而，他拒绝透露具体基因，因为这项工作尚未发表。 最终，用于器官移植的猪将同时进行这些修改和PERV缺失。
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“这是我近十年来一直想做的事情，”丘奇说。 他共同创立的一家生物技术公司eGenesis（位于波士顿），旨在生产用于器官移植的猪，现在正努力使这一过程尽可能廉价。
丘奇很少透露他的团队如何设法去除如此多猪基因的细节。 但他说，这两组编辑过的猪胚胎几乎已准备好植入母猪体内。 eGenesis已在哈佛医学院获得了一个设施，猪将在那里植入并与病原体隔离饲养。
加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗·杜德纳是CRISPR技术的发明者之一，她对编辑基因的数量印象深刻。 她说，如果这项工作能够成立，那么它可能对合成生物学应用很有用，在这些应用中，基因可以被打开和关闭。 在微生物中，创建这些回路需要插入或修改多个相互调节的基因。
哈佛医学院的干细胞生物学家乔治·戴利说，切割多个基因对于人类疗法也很有用，因为许多具有遗传成分的疾病涉及多个基因。
本文经许可转载，最初于2015年10月6日首次发表。