脐带血干细胞疗法最有效的疾病或状况是什么?

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Gregory Hale,肯塔基大学医学院儿科学助理教授,是一位骨髓移植专家。他还在马基癌症中心血液和骨髓移植科任职。他提供了以下解答。

出生后留在人类脐带和胎盘中的血液为医生提供了丰富的造血祖细胞(干细胞)来源,这些细胞是所有其他血细胞的前体。传统上,来自捐赠者的骨髓一直被用作干细胞的来源,用于修复患病的骨髓,但研究人员已经证明,脐带血提供了一种极好的替代来源。因此,脐带血被用于治疗许多通常通过骨髓移植治疗的疾病,例如白血病、镰状细胞性贫血和霍奇金病(见表)。

用干细胞治疗疾病

恶性疾病
  • 急性淋巴细胞白血病
  • 急性髓细胞白血病
  • 慢性髓细胞白血病
  • 霍奇金病
  • 多发性骨髓瘤
  • 非霍奇金淋巴瘤
  • 非恶性疾病
  • 再生障碍性贫血
  • Wiskott-Aldrich综合征
  • X连锁淋巴组织增生综合征
  • Hunter综合征
  • Hurler综合征
  • Lesch-Nyhan综合征
  • β地中海贫血
  • 镰状细胞性贫血
  • Blackfan-Diamond综合征
  • 球形细胞脑白质营养不良
  • 严重联合免疫缺陷
  • 骨硬化症

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    所有这些疾病都已通过异基因脐带血移植进行治疗——即从亲属或非亲属捐赠者处采集血液的病例,而不是自体移植,自体移植是利用患者自身的血液。移植是非手术的;干细胞的输注类似于接受输血。

    在许多骨髓移植病例中,寻找合适的捐赠者充其量可能是困难的。使用脐带血干细胞似乎有几个优点,包括快速可用性、扩大捐赠者库种族多样性的潜力(少数族裔在骨髓捐赠者库中的代表性严重不足)、没有捐赠者风险、病毒污染的可能性更小以及移植物抗宿主病 (GVHD) 的风险更低。

    GVHD是一个重要的考虑因素,因为来自捐赠者骨髓的干细胞通常将宿主识别为外来物,从而导致移植后并发症。脐带血干细胞的免疫活性可能较低,与骨髓干细胞相比,GVHD的风险可能更低。

    然而,医生需要考虑的一个因素是所需干细胞的数量与患者体重之间的直接关系。出生时采集的脐带血量平均为 80 至 100 毫升;因此,大多数移植病例都是儿科病例。通过使用骨髓,医生可以获得大量的干细胞。研究人员正在努力寻找增加脐带血干细胞数量的方法,以便用于体型较大的成年患者。其他正在研究的领域包括人类白细胞抗原 (HLA) 不匹配的移植物的利用程度以及基因疗法在脐带血干细胞中的应用。

    脐带血干细胞的未来应用前景广阔。在移植领域,临床试验数据的收集将继续提高知识水平,从而有助于提高生存率。

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