英国生育监管机构今天宣布，伦敦的科学家已获准编辑人类胚胎基因组进行研究。英国人类受精与胚胎管理局 (HFEA) 于 2 月 1 日批准的这项决定，代表着全球任何国家监管机构首次认可此类研究。
“这是一个重要的开端。HFEA 一直是一个深思熟虑、审慎的机构，为敏感研究领域提供了合理的监督，这为允许此类研究的推进奠定了坚实的基础，”马萨诸塞州波士顿儿童医院的干细胞生物学家乔治·戴利 (George Daley) 说。
HFEA 批准了伦敦弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家凯西·尼亚坎 (Kathy Niakan) 的申请，允许其在健康的人类胚胎中使用基因编辑技术 CRISPR-Cas9。尼亚坎的团队对早期发育感兴趣，他们计划改变受孕后最初几天活跃的基因。研究人员将在七天后停止实验，之后这些胚胎将被销毁。
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基因改造可以帮助研究人员开发治疗不孕症的方法，但这些改造本身不会构成治疗的基础。
弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家罗宾·洛弗尔-巴奇 (Robin Lovell-Badge) 表示，HFEA 的决定将鼓励其他希望编辑人类胚胎基因组的研究人员。他说，他已经收到其他英国科学家对进行胚胎编辑研究的兴趣，并预计会有更多申请。他说，在其他国家，这一决定“将使科学家更有信心向其国家监管机构申请（如果他们有监管机构），或者直接继续进行研究”。（有关基因编辑的未来的更多信息，请阅读我们的深度报告“定制人类基因：新的希望和风险”）
凯西·尼亚坎。
弗朗西斯·克里克研究所
发育基因
尼亚坎的团队已经拥有 HFEA 的许可，可以使用生育诊所患者捐赠的健康人类胚胎进行研究。但在去年 9 月，该团队宣布已申请对这些胚胎进行基因组编辑——此前五个月，中国研究人员报告了将CRISPR-Cas9 基因组编辑应用于非存活人类胚胎的实验，这引发了一场关于如何或是否应在人类胚胎的基因编辑方面划清界限的辩论。
在 上个月的新闻发布会上，尼亚坎表示，如果 HFEA 批准该申请，她的团队可以在“几个月内”开始实验。第一个实验将涉及阻断一个名为 OCT4 的“主调节”基因的活性，该基因在发育成胎儿的细胞中活跃（胚胎中的不同细胞会发育成胎盘）。她的团队计划在受精后一周内结束试管实验，此时胚胎包含大约 64 到 256 个细胞，这被称为囊胚阶段。
“我很高兴 HFEA 批准了尼亚坎博士的申请，”弗朗西斯·克里克研究所所长保罗·纳斯在一份声明中说。“尼亚坎博士提出的研究对于了解健康的人类胚胎如何发育非常重要，并将通过观察人类发育的最早期阶段（一到七天）来提高我们对体外受精成功率的理解。”
当地的研究伦理委员会（类似于美国的机构审查委员会）也需要批准尼亚坎团队计划的研究。在批准尼亚坎的申请时，HFEA 表示，在获得此批准之前，不得开始任何实验。
国际影响
英国爱丁堡大学的生物伦理学家莎拉·陈 (Sarah Chan) 表示，这一决定将在英国以外产生深远的影响。“我认为这对正在考虑如何监管这项技术的国家来说，将是一个很好的例子。我们可以建立一个管理良好的系统，能够在研究和生殖之间做出区分，”她说。
在英国，改变用于孕育孩子的胚胎基因组仍然是非法的，但研究人员表示，允许进行胚胎编辑研究的决定可以为在临床中使用胚胎基因编辑进行治疗用途的辩论提供依据。
日本札幌北海道大学的生物伦理学家石井哲也表示，“英国的这一步将刺激对临床环境中种系基因编辑的法律监管的辩论，”他指出，一些国家并未明确禁止生殖应用。
“这类研究应该有助于理解围绕种系编辑的许多复杂问题，”戴利补充说。“即使这项工作并非明确旨在临床应用，它也可能会教会我们考虑临床应用的潜在风险。”
本文经许可转载，于 2016 年 2 月 1 日首次发表。