据《技术评论》报道,俄勒冈州的生物学家们完成了一项以前从未实现,并且一些美国顶尖科学家长期以来警告不要进行的操作:他们高效地编辑了可存活的人类胚胎的 DNA,而且显然几乎没有出错。
这项实验使用了革命性的基因组编辑技术 CRISPR-Cas9,由俄勒冈健康与科学大学的 Shoukhrat Mitalipov 领导。它超越了之前在中国进行的所有使用 CRISPR 改变人类胚胎 DNA 的实验,它编辑了更多胚胎的基因组,并针对了一个与重大人类疾病相关的基因。
威斯康星大学麦迪逊分校的法律学者和生物伦理学家 R. Alta Charo 告诉 STAT:“如果我们想知道是否有可能安全且精确地修复胚胎 DNA 中的致病基因,那么这类研究至关重要。虽然公众将有时间决定是否要消除这些研究的监管障碍,但我并不认为它们本质上是不道德的。” 这些监管障碍包括禁止使用美国国立卫生研究院资金进行在人类胚胎中使用基因组编辑技术的实验。
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2015 年,首次使用 CRISPR 改变人类胚胎 DNA 的实验,使用的是从生育诊所获得的胚胎,这些胚胎存在严重的遗传缺陷,永远无法发育。据《技术评论》报道,在新工作中,Mitalipov 和他的同事使用携带遗传突变的男性捐赠的精子制造了人类胚胎,他们计划尝试使用 CRISPR 进行修复。这些胚胎被描述为“临床质量”。 2017 年,中国也进行了一项实验,使用 CRISPR 编辑了正常、可能存活的受精卵或单细胞人类胚胎中的 DNA。
与中国的实验相比,据报道,Mitalipov 领导的实验产生的“脱靶”效应,或对 CRISPR 本应保留的基因的编辑,非常少。该实验还避免了所谓的“嵌合体”现象,即胚胎中只有部分细胞具有预期的 DNA 改变。这些胚胎不允许发育超过非常早期的阶段。
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由于改变早期胚胎的 DNA 会导致最终产生精子和卵子的细胞发生改变,如果胚胎出生并成长为成年人,他或她的任何孩子都将继承这种被称为种系编辑的遗传改变。这导致人们担心这种操作可能会改变人类进化的进程。
这也引发了关于“定制婴儿”的警告,在这种情况下,父母可以通过添加、移除或改变某些特征的基因来自定义他们的 IVF 胚胎。
美国国家科学院最近发布的一份关于基因组编辑的报告并没有呼吁暂停对种系编辑的研究,认为它有一天可能会成为一些父母拥有健康生物学孩子的一种方式,例如当父母双方都携带导致严重疾病的基因突变时。
“但我们预计需要进行大量研究,以了解是否可以在没有任何意外影响的情况下进行这些改变,”曾担任科学院委员会联合主席的 Charo 说。没有回应置评请求的 Mitalipov 现在已经表明,这个问题的答案可能是肯定的。
然而,一些学者质疑这项新研究的重要性。斯坦福大学法学教授和生物伦理学家 Hank Greely 发推表示,“关键点”是还没有人尝试植入任何编辑过的胚胎。“研究胚胎”是“不打算转移以进行可能植入的胚胎”是“没什么大不了的”,他争论道。