贺建奎在会上 解释了他非凡的声明，声称帮助生产了首例基因组经过编辑的婴儿——双胞胎女孩，会议结束时发表了一份措辞严厉的声明，批评了这位科学家。
“我们听到了一个出乎意料且令人深感不安的说法，即人类胚胎已被编辑和植入，导致怀孕和双胞胎的出生，” 11 月 29 日在香港举行的第二届人类基因组编辑国际峰会组委会发布的声明中写道。“即使这些修改得到证实，该程序也是不负责任的，并且不符合国际规范。”
自从本周早些时候披露贺建奎使用 CRISPR-Cas9 技术修改了两个胚胎中的 CCR5 基因，然后将它们植入了一位女性体内以来，类似的批评如潮水般涌来。该基因编码一种蛋白质，多种 HIV 毒株利用该蛋白质感染免疫细胞，在两个胚胎中，然后他将它们植入了一位女性体内。
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随着研究人员评估本周发生的事件，《自然》杂志总结了六个仍然没有解答的重大问题。
1. 贺建奎有麻烦了吗？
11 月 27 日，中国国家卫生健康委员会呼吁广东省政府（贺建奎的大学，南方科技大学所在地）调查贺建奎。两天后，科技部命令他停止进行任何科学研究；贺建奎此前已表示实验已暂停。广东省的调查将如何进行尚不清楚。他被指控违反了 2003 年卫生部的一项指导方针，该方针不是法律，也没有明确的处罚规定。
贺建奎的大学，南方科技大学是否会对他采取任何行动也不清楚。一位大学发言人告诉《自然》杂志，他“目前无法透露此类信息”，并表示要等待“在适当时候”发布官方声明。贺建奎自 2018 年 2 月起休假，休假计划持续到 2021 年 1 月；本周，该大学批评了他的说法，并与他的工作划清界限。
11 月 27 日，大学托管的实验室网页（贺建奎一直引导人们访问该网页以获取有关基因编辑婴儿的信息）已下线，尽管 贺建奎实验室的另一个网站 仍然存在。一些赞扬贺建奎成就的声明也已从政府网站上消失。科技部网站上描述贺建奎开发的一项基因组测序技术的帖子，以及千人计划网站上赞扬贺建奎基因组测序技术的帖子（千人计划是一项 声望很高的计划，旨在 将顶尖学者带回中国）现在都无法访问。目前尚不清楚这些行动是否与本周的事件有关，但直到最近这两个帖子仍然可以访问。
根据贺建奎的发言人 Ryan Ferrell 提供的一份声明，贺建奎在峰会上发言后返回了他居住的深圳，并错过了 11 月 29 日在峰会上计划的露面。“我已经返回深圳，将不参加星期四的会议。我将留在我的祖国中国，并充分配合所有关于我工作的询问，”声明说。
2. 贺建奎的说法准确吗？
许多科学家表示，一个独立的机构应该通过对父母和孩子的基因进行深入比较来证实贺建奎的科学主张。问题是，几乎所有人都认为婴儿及其父母应该保持匿名。
“他让他们保持秘密，这是有充分理由的，”诺贝尔奖得主生物学家大卫·巴尔的摩说，他是峰会组委会主席，也是帕萨迪纳市加州理工学院的前任校长。“我们甚至还没有制定出独立的调查将如何进行。”
贺建奎的团队可以提供匿名样本。外部科学家也可以访问贺建奎的实验室来分析数据。在他的发言人发布的一份声明中，贺建奎表示，他将邀请其他研究人员进行独立调查。“我的原始数据将提供给第三方审查。”
他还表示，他已将关于其人类基因编辑研究的研究提交给期刊发表。他曾告诉一些科学家，一篇论文将在年底前发表，但没有具体说明是哪家期刊。但即使这种情况发生，中国严格的遗传资源法也会阻止贺建奎发表父母或孩子的基因序列。
3. CRISPR 究竟是如何编辑双胞胎的基因组的？
在缺乏描述贺建奎基因编辑工作的同行评审出版物或预印本的情况下，一些科学家正在分析他的演讲，试图了解双胞胎的基因组是如何被编辑的，以及这些变化可能带来的任何潜在后果。
澳大利亚国立大学（位于堪培拉）研究 CRISPR 基因编辑的遗传学家 Gaetan Burgio 表示，贺建奎在他的演讲中展示的原始测序数据表明，婴儿的细胞携带多个编辑版本的 CCR5 基因，具有不同大小的 DNA 缺失。当 CRISPR 对某些早期胚胎细胞的编辑与其他细胞不同，或者未能编辑某些细胞时，可能会导致这种“嵌合现象”。其他研究人员在为研究目的编辑人类胚胎的努力中报告了嵌合现象。
马萨诸塞大学医学院（位于伍斯特）的 RNA 研究员 Sean Ryder 在一篇 Twitter 帖子中指出了其他担忧。
贺建奎在基因编辑会议上表示，他之所以以 CCR5 基因为目标，是因为有些人天生携带 CCR5 基因的突变——一种 32 个 DNA 字母的缺失，称为 delta-32——会使该基因失活。但 Ryder 表示，贺建奎声称通过 CRISPR 基因编辑引入婴儿细胞的 CCR5 缺失与 delta-32 突变并不相同。“关键是，这三个都不符合经过充分研究的 delta 32 突变，而且据我所知，没有一个在动物模型中进行过研究。难以置信，”Ryder 在帖子中写道。
4. 下一个基因编辑人何时会出现？
当 CRISPR/Cas-9 基因编辑工具的先驱 Jennifer Doudna 在 11 月 28 日的夏季会议上听取贺建奎介绍他的工作时，一个想法不断在她脑海中浮现。“我一直想到的念头是，流氓科学家有可能以不道德的方式使用这项技术。这是一个真正的风险，”加州大学伯克利分校的生物化学家 Doudna 说。
在贺建奎的爆料之前，许多科学家已经担心有人即将创造基因编辑人。哈佛医学院（位于马萨诸塞州波士顿）院长、峰会组委会成员生物学家 George Daley 指出，有一种程序可以将胚胎中患病的线粒体 DNA 替换为另一个人的健康线粒体 DNA，从而消除胚胎最初的致病突变。尽管线粒体置换疗法尚未获得生物医学界或美国食品和药物管理局（FDA）的批准，但纽约市的医生已使用该疗法于 2016 年在墨西哥生育了一名婴儿。“尽管我们呼吁谨慎，但使用 CRISPR/Cas9 提前进行胚胎编辑的做法很可能出现，” Daley 说。
在香港峰会上，科学家们讨论了是否很快会再次宣布人类种系编辑（即修改传递给后代的基因）。“我们确实有理由感到担忧，”巴尔的摩说。“如果该领域的任何人得到迹象表明这种情况正在发生，重要的是他们要让当局知道。”
5. 贺建奎的爆料会阻碍为进行种系编辑所做的伦理努力吗？
许多研究人员担心贺建奎的爆料可能会阻碍种系编辑的未来。“在美国，有些人建议采取严厉的禁令，这与科学的目标背道而驰，”巴尔的摩说。
在爆料之后，FDA 局长 Scott Gottlieb 发表了一些言论，引起了科学家的担忧。“政府现在将不得不做出反应，”他告诉新闻网站 Biocentury。11 月 28 日，美国国立卫生研究院（NIH）院长 Francis Collins 在一份声明中表示，“现在正在香港讨论的，就为此类研究设定限制达成有约束力的国际共识的需求，从未像现在这样明显。”
峰会闭幕时发布的声明呼吁保持开放一条将基因编辑技术安全转化为治疗方法的途径：“如果这些风险得到解决，种系基因组编辑将来可能会被接受。”
但这场灾难已将全世界的注意力集中在种系基因编辑上，而对寒蝉效应的担忧可能被夸大了。“可能有些女性对参与这项研究的可能性感到兴奋，”加州大学欧文分校医学院和法学院的 Judith Dar 在一次峰会卫星会议上被问及这场争议是否会劝退女性在未来捐献卵子进行研究时说。“本能是说这是一场灾难，可能会抑制参与。但我总是对各种不同的反应感到惊讶，”她补充道。
6. 科学家将如何在未来确保对种系编辑进行更好的监督？
“我们没有蓝图，但我们一直在向科学院咨询，”巴尔的摩说。“这对世界来说是一个挑战。”
峰会组委会发布的声明建议，世界各地的科学院向各自的政府提出建议，同时相互协调。
声明还建议创建一个国际论坛，该论坛将通过国际注册机构引导研究和临床试验，并讨论诸如公平获得基因编辑的好处等问题。但人类胚胎的基因编辑可能拥有广泛的用户，这可能会使维持这样一个组织变得困难。“实际上，每个从事分子生物学的实验室都在使用这项技术，” Daley 说。
委员会还建议需要一条“转化途径”，为研究人员将种系基因编辑应用于临床提供一种严谨和负责任的方式。组委会成员、威斯康星大学麦迪逊分校的生物伦理学家 Alta Charo 表示，期望必须是现实的。“你不能期望完美。你能做的是尽力通过惩罚流氓行为的执法来最大限度地减少这些事件。”
下一次人类基因组编辑峰会将于 2021 年在伦敦举行。
本文经许可转载，并于2018 年 11 月 30 日首次发布。