下周三，一群 ALS 患者将聚集在马里兰州郊区的 FDA 总部外进行抗议，并传达一个明确的信息：“不要再找借口了。”
这次集会是由一群主要通过 Facebook 联系的 ALS 患者临时组成的，与 2014 年席卷全球的冰桶挑战等其他活动相比，这次集会的规模要小得多。
这些抗议者甚至没有建立正式的组织或网站；有些人说他们甚至从未参加过抗议活动。目前，甚至看不到一张海报。
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但这群患者已经引起了食品和药物管理局监管机构、ALS 协会的既有倡导者以及全国顶尖生物伦理学家的关注。一些参议院高级议员也开始为他们的事业奔走。
这些抗议者说，他们至少计划效仿上世纪 80 年代抗议 FDA 对该疾病工作缓慢的艾滋病活动人士的激进甚至“极端”的做法和“不留情面”的策略。与之前的 ACT UP 活动人士一样，ALS 患者也带着一份他们希望监管机构批准的特定疗法清单，并且希望尽快批准。但与他们的前辈不同，他们希望下周不会被捕。
ALS 患者已经受够了：他们曾希望从病毒式冰桶挑战中筹集的 1.15 亿美元能够投入到有希望的研究中。他们没有看到他们为 全国“尝试权”法律 的倡导取得任何结果，该法律承诺可以获得新的疗法。他们感到被冷落了，因为 FDA 批准了其他类似致命的神经肌肉疾病的治疗方法。
组织者之一迈克·亨森说：“我们 ALS 患者只是厌倦了我们这边没有任何行动。我不知道 10 年前得了 ALS，知道自己会死，还是现在得了 ALS，知道如果人们认真对待，你可能会被救，哪个更糟糕。”
亨森住在俄克拉荷马州塔尔萨，去年被诊断出患有 ALS。他是一位前摇滚赌场物流经理，他直言不讳，称 ALS 为“一种该死的杀人疾病”。他在 ALS 社区通过在 YouTube 上开办自己的 ALS 脱口秀节目而出名，节目配有字幕和绿幕。
就在周三，抗议者为他们的团体起了一个名字：“为了治愈而感染”。
他们正在寻求一种特定的潜在疗法——或者说，目前有三种。三家制药公司正在开发单独的、仍在研究中的 ALS 药物：BrainStorm 的干细胞治疗 NurOwn、Collaborative Medicinal Development 的合成分子 CuATSM 和斯坦利·阿佩尔博士的细胞疗法 Tregs。
这些药物的临床开发阶段各不相同：BrainStorm 目前正在招募进行 3 期临床试验，Collaborative Medicinal Development 仅完成了 1 期测试，而阿佩尔的 Tregs 仅在三名患者身上进行了研究。
对于了解 ALS 的人来说，这感觉就像似曾相识：在争取联邦“尝试权”法律的过程中，ALS 患者一直要求获得 BrainStorm 的 NurOwn。以至于该公司首席执行官海姆·列博维茨承诺，一旦“尝试权”成为法律，患者就可以获得该药物，但后来基本上食言，转而仅向一位“尝试权”活动家 马特·贝利纳 提供了治疗。（BrainStorm 拒绝对此报道发表评论。）
亨森和他的同伴组织者想知道为什么这些药物没有通过 FDA 的审批流程快速通道，尤其是当其他神经肌肉疾病的药物似乎陆续获得批准时。他指出了诺华公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma，该疗法是基于一项仅有 15 名儿童参与的试验而 批准的，尽管取得了令人印象深刻的结果。
亨森说：“该药物在一次非常小的试验中很快就获得了批准。因此，我们知道如果我们有决心，这是可以做到的。”
FDA 表示，它“随时准备帮助”ALS 社区——包括帮助患者及其医生评估临床试验等选择，或使用 FDA 的扩大使用计划来获取实验性的、未经批准的治疗方法。一位女发言人还表示，该机构“准备利用其拥有的所有快速开发和审批计划”，以使新疗法能够使用。
该机构药物审批中心的两位高级官员珍妮特·伍德科克和彼得·马克斯也提出要与倡导者和药物制造商会面，只要药物制造商也愿意参与。
“我们鼓励您联系每家制造商，要求与该机构举行一次会议，会议中包括您和您希望包括的 ALS 社区的其他任何成员。在他们允许的情况下，我们欢迎有机会就他们的研究产品进行透明的讨论，”伍德科克和马克斯在一封与 STAT 分享的电子邮件中写道。
越来越多的呼吁取得更多进展的呼声也来自国会山。共和党参议员特德·克鲁兹（德克萨斯州）、马可·卢比奥（佛罗里达州）、迈克·布劳恩（印第安纳州）和迈克·李（犹他州）上个月也致信 FDA 代理局长内德·夏普利斯，提出了类似的要求。
参议员们呼吁 FDA 恢复该机构在上世纪 90 年代为艾滋病患者推出的所谓并行轨道。在该途径下，该途径从未扩展到 HIV 和艾滋病患者之外，那些不符合临床试验条件的人可以获得某些仍在研究中的药物。据估计，在上世纪 90 年代，数千名艾滋病患者通过并行轨道获得了其中一种药物斯他夫定。
他们写道：“现在是 FDA 创造并鼓励一个促进患者选择、患者获取和患者负担能力的环境的时候了。扩展并行轨道是解决这一问题的行之有效的方案，我们强烈鼓励 FDA 立即就此问题采取行动。”
这是一个令人费解的要求。自从创建并行轨道以来，FDA 已经为患者获取实验性药物建立了几个更具体的途径。
FDA 并不是这些抗议者唯一的攻击目标。该组织还计划抗议 ALSA。他们希望得到答案，为什么冰桶挑战筹集的 1.15 亿美元没有用于资助他们最喜欢的三种潜在疗法的开发。ALSA 在技术上已经资助了其中两种疗法，尽管抗议者坚持认为他们的资助远远不够。
“我们只是想不通，为什么 ALSA 没有积极寻求立即将这些药物中的任何一种送到我们体内！”下周抗议活动的组织者致信 ALSA。
他们对 ALSA 感到非常失望，以至于他们呼吁该集团的总裁兼首席执行官卡拉尼特·巴拉斯辞职。
在给 STAT 的一份声明中，ALSA 表示它“正在紧急努力结束 ALS”，其中包括资助“许多早期临床试验，并与 FDA 和科学家合作，帮助试验更快地进行”。ALSA 周二发布的一份由其赞助的报告还发现，冰桶挑战导致 ALSA 将其研究资金增加了 187%。该研究取得的成就之一：发现了可能与 ALS 相关的五个新基因。
但抗议者希望 ALSA 做出更具体的承诺，与 BrainStorm、阿佩尔和 Collaborative Medicinal Development 合作，“最终目标是在未来最多 6 个月内向 ALS 社区提供任何这些可行的疗法。”
亨森确信这三种疗法——无论是单独使用还是组合使用——都是治愈 ALS 的方法。
他坚持说：“它们已经得到证实。”