作者：Toni Clarke
路透社华盛顿报道 - 美国食品和药物管理局将于今年夏天举行公开会议，以解决制药公司对其就药物标签外使用所能说内容的限制违反了他们第一修正案赋予的言论自由权利的担忧。
此次会议由 FDA 首席法律顾问伊丽莎白·狄金森上个月宣布，正值旨在加速新药上市的《21 世纪治愈法案》在国会推进之际。该法案的措辞正在给该机构施加压力，要求其放宽指导方针。
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在 2012 年第二巡回上诉法院做出裁决后，制药公司改变规则的努力势头增强，该裁决推翻了 Orphan Medical（后来被 Jazz Pharmaceuticals Inc. 收购）销售代表阿尔弗雷德·卡罗尼亚的定罪。在卡罗尼亚被发现在与医生谈论嗜睡症药物 Xyrem 的各种标签外用途后，法院表示，第一修正案保护真实且不误导的标签外言论。
根据现行规定，医生可以根据自己的意愿为任何疾病开具标签外药物。但制药公司不得宣传未经 FDA 批准的用途。
制药公司正在引用卡罗尼亚案和类似的裁决，向 FDA 施压，要求允许他们更自由地谈论标签外使用。
Sidley Austin LLP 的合伙人科琳·克拉斯迈尔说：“如果您是一名社区医生，就很难跟上最新进展。”Sidley Austin LLP 代表制药公司联盟请愿，要求鉴于卡罗尼亚案和类似的裁决，“充分证明其监管制度的合理性并对其进行适当调整”。
该联盟被称为医疗信息工作组，成员包括辉瑞公司、赛诺菲、诺华公司、强生公司、礼来公司和葛兰素史克公司等。
如果制造商能够说服医生将他们的产品用于未经批准的用途，那么潜在的销售额将达到数十亿美元，而 FDA 的监管权威可能会被大大削弱，这两者都处于风险之中。
FDA 发言人凯伦·莱利表示，该机构决定举行公开会议“是因为不同利益相关者持有广泛的观点，以及潜在的公共健康问题的重要性”。
标签外促销
美国医学会的数据显示，制药公司长期以来一直违反标签外规定。在过去十年中，包括辉瑞、葛兰素史克和礼来在内的 17 家公司因标签外促销支付了超过 160 亿美元的和解金。
9 月，Shire Plc 同意支付 5650 万美元，以和解其夸大其注意力缺陷障碍药物 Adderall XR 的益处，并声称（几乎没有证据）该药物可以预防犯罪行为、交通事故和性传播疾病的指控。
加州大学旧金山分校医学教授、《JAMA Internal Medicine》编辑丽塔·雷德伯格博士说：“在我自己的医疗中心，我们已经禁止制药代表来访，因为我们认为他们不是好的信息来源。”“你不会问理发师你是否需要理发。”
美国医学会表示，标签外使用已经占处方用药的 10% 到 20%，在肿瘤学和儿科罕见病领域，这一数字还在上升。美国医学会表示，“它支持医生需要获得关于药物和器械标签外用途的准确和公正的信息，同时确保制造商赞助的促销活动仍受 FDA 监管这一重要需求。”
声誉良好的期刊
FDA 允许公司向医生提供来自声誉良好的医学期刊和参考书（但不包括早期临床试验或给编辑的信）的良好对照临床试验数据，他们可以在医学会议上谈论标签外使用。他们也可以回复医生主动提出的问题，只要回复内容不吹嘘产品的益处而不披露其风险。
公司希望能够讨论非来自随机临床试验的数据。他们还希望能够向保险公司提供经济分析，以说明为什么某种药物应该被承保。
克拉斯迈尔说：“假设一种药物非常昂贵且非常有效，并且没有太多副作用。”“如果您是一项健康计划，并且您正在决定是否为该药物付费，您想知道它与其他药物相比如何。”
前 FDA 对外关系副局长、现任公共利益医学中心（一个接受制药公司资助的智库）主席彼得·皮茨表示，行业压力“迫使 FDA 更加认真地思考这个问题”。
为了回应来自该联盟的请愿，FDA 指出，其监管框架的制定“是为了应对公共卫生悲剧”，但表示“认识到第一修正案领域的法律格局正在不断发展”，并承诺审查其政策。
它已提议将临床实践指南添加到公司可以散发的材料清单中。这些指南通常由专业协会制定，可能包括与药物标签上的内容不同的治疗和给药方案。
它还提议允许公司分发医疗文献，表明产品的副作用小于标签上描述的副作用。消费者监督机构“公众公民”获得并公开的文件显示，公众对该提案的评论绝大多数持反对意见。
真实但不具实际意义
这些举措尚不足以安抚业界。然而，公共卫生倡导者担心，如果 FDA 进一步让步，公司可能会散发根据卡罗尼亚案定义为真实，但对患者健康没有实际意义的数据。
2012 年的一项研究表明，高达 75% 的已发表临床前试验结果无法在后续试验中重现。早期的一项研究表明，当科学家试图证实来自经常被引用的已发表试验的 34 项声明时，他们有 41% 的时间未能做到。
前 FDA 首席副局长、现任约翰·霍普金斯大学彭博公共卫生学院副院长约书亚·沙夫斯坦博士说：“人们没有意识到，这种新的第一修正案意识形态方法的后果将以生命来衡量。”
例如，医生多年来一直开具精神分裂症和双相情感障碍药物，以控制患有痴呆症的老年患者的行为。后来的研究表明，这些药物增加了老年人的死亡率。
普利马林和普美曲，用于治疗更年期症状的药物，多年来被广泛开给女性，前提是它们可以预防冠心病。该假设得到了一些数据的支持，但没有得到随机对照临床试验的支持。当这些药物最终在一项大型政府资助的试验中进行分析时，发现它们会增加中风和心脏病发作的风险。
批评人士说，如果公司可以销售用于标签外用途的药物，他们就没有动力进行临床试验来证明这些产品有效且安全。
克利夫兰诊所心血管医学主席史蒂文·尼森博士说：“如果允许标签外营销，那么药物将被用于各种各样的情况，而对于这些情况，尚未开发出安全性和有效性的证据。”“你取消了这些制衡，那就成了无法无天的西部。”