食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布周二表示，食品和药物管理局将很快通知各公司，某些正在开发的基因疗法可以符合该机构的简化审查资格。
具体而言，针对血友病（一种罕见疾病，由于缺乏某些蛋白质导致血液无法正常凝结）的基因疗法，其评估可以基于疗法是否增加了血液中的这些蛋白质，而无需考虑疗法是否实际上减少了患者的出血。
戈特利布表示，血友病是FDA新政策的首个目标疾病。一位FDA发言人后来表示，选择血友病是因为“这是一个有很多开发活动的领域”。
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戈特利布在再生医学联盟的年度董事会会议上发表了这些讲话。这是关于细胞和基因疗法前景的广泛演讲的一部分，他说“这将很快成为我们治疗各种疾病的主要方式。” 他表示，该机构将发布“全面的政策框架”，以指导公司如何评估针对不同类型疾病的疗法。
基因疗法修改个体的遗传物质，试图治疗疾病。它们属于更广泛的细胞疗法范畴，包括许多涉及活细胞的不同治疗方法。
戈特利布说，一个挑战是，公司在将药物推向市场之前需要完成的传统临床试验可能无法完全确定“反应的持久性”。换句话说，疗法的有效性可能会在试验结束后发生变化，并且药物起作用的初步迹象可能在进一步审查后无法实现。但是，由于其中一些治疗方法针对的是几乎没有其他选择的患者，因此即使存在一些未知的未来风险，他们也可能值得冒险接受具有间接益处证据（以血友病为例，即蛋白质水平）的治疗。
戈特利布说：“这些产品最初的目标是破坏性疾病，其中许多是致命的并且缺乏可用的疗法。” “在这些情况下，我们传统上愿意接受更多的不确定性，以促进及时获得有希望的疗法。”
戈特利布说，公司可能需要在药物上市后进行更多研究，以确保最初的成功迹象实际上能够实现。他以血友病为例说，公司可能需要在产品上市后证明它实际上确实减少了出血。
这个故事已经更新了更多关于FDA选择血友病作为其新政策将要解决的首个疾病的细节。
经STAT许可重新发布。本文最初发表于2018年5月22日STAT。