美国食品药品监督管理局（FDA）于周三批准了一种治疗癌症的未来主义新方法，批准了诺华公司的一种疗法，该疗法在罕见且致命的癌症患者中产生了前所未有的效果。
这种名为 CAR-T 的疗法，是通过采集患者的白细胞并对其进行重新编程，使其能够靶向肿瘤。诺华公司的产品是首个提交给 FDA 的 CAR-T 疗法，引领了一系列有望改变某些侵袭性血液癌症护理标准的新型疗法。
诺华公司的疗法获批用于治疗复发性急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年。它将以 Kymriah 为商品名上市。
支持科学新闻报道
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在一项临床试验中，Kymriah 使 83% 的参与者在三个月后无癌，肿瘤学家们称赞这些结果是针对几乎没有其他选择的患者的重大进展。最常见的副作用是一种称为细胞因子释放综合征的炎症风暴，这是对 CAR-T 的一种反应，在某些患者中可能致命，但通常可以通过免疫抑制药物控制。
“我认为这是我一生中见过的最令人兴奋的事情，” 全国儿童医院的肿瘤学家 Tim Cripe 医生在 7 月份举行的 FDA 关于 Kymriah 的会议上说。
现在问题转向了价格。诺华公司没有立即透露其计划对 Kymriah 收取多少费用，但分析师预计一个疗程的费用高达 70 万美元，这家瑞士制药商已经受到患者权益倡导团体的压力。
为了缓解人们对成本的担忧，诺华公司周三表示，它正在与 Medicare 合作开发一个系统，在该系统中，政府仅在患者在一个月内有反应时才支付 CAR-T 治疗费用。
与广为人知的药丸和常用的注射生物技术药物不同，CAR-T 为医生、监管机构和付款人提供了一种全新的范例。每个剂量都是为个体患者量身定制的，需要一个复杂的过程，在这个过程中，人体细胞必须安全地跨国运输、可靠地进行重新改造并安全地送回。
无论价格如何，Kymriah 带来的商业机会有多大的利润仍然不清楚。每年约有 3100 例新的 ALL 病例，但大约 70% 的病例可以通过标准疗法缓解。这可能只剩下几百名可能符合诺华公司疗法条件的患者，这让人怀疑该公司是否能从巨额的制造投资中获得超额回报。