尽管临床试验数据透明度呈上升趋势，但美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在询问，是否存在应向参与者和研究人员保密的情况。随着制药公司推动先证明药物批准的合理性，然后在药物上市后监测其安全性的研究，该机构担心公开早期数据可能会使最终结果产生偏差。
詹姆斯·林德倡议组织 (James Lind Initiative) 的协调员伊恩·查尔默斯 (Iain Chalmers) 表示，在提出这个问题时，FDA 可能会激发一场关于长期存在的临床难题的辩论。该组织位于英国牛津，旨在改进临床试验。“关于这个问题的讨论不多，”他说。“需要进行更多讨论。”
8月11日，FDA 将在马里兰州银泉市举行公开听证会，讨论在哪些情况下应将临床试验的初步结果保密。FDA 有义务发布其用于批准药物的数据摘要。但是，公众很少看到提交给安全委员会以决定是否应继续试验的数据。该机构担心，即使这些数据不是最终的，而是倾向于某种结果，将其公开可能会吓到研究参与者或使研究人员偏向于特定结果。
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科学优先于受试者
研究人员和伦理学家已经讨论保密做法一段时间了，而 FDA 支持隐瞒一些中期数据的备忘录并没有说服所有人。华盛顿特区非营利消费者权益倡导组织“公共公民”的健康研究小组主任迈克尔·卡罗姆说，尽管备忘录指出了如果泄露此类数据可能会对试验产生许多负面影响，但他们忽略了向参与者隐瞒信息的伦理影响。“该机构希望得到科学问题的答案，”他说。“问题是：为了实现他们的愿望，他们是否可能将人类受试者置于危险之中？”
药物审批流程的改变使这个问题变得比以往任何时候都更加棘手。过去，赞助商很少向 FDA 提交中期数据。但在 2007 年，研究人员发现有迹象表明一种流行的糖尿病药物可能会增加因心血管事件（如心脏病发作或中风）导致的死亡人数。因此，该机构开始要求对某些糖尿病药物进行大规模、长期的安全性试验（参见“保持沉默”）。制药公司通常可以在证明该药物使心血管事件的风险相对于对照组增加不超过 80% 后将其上市；然后要求他们进行上市后研究，证明该药物使风险增加不超过 30%。
越来越多的公司正在申请将两项研究合并为一个大型试验，并使用中期数据来清除第一个障碍。其中一个案例在 2011 年提交给 FDA，当时它评估了日本大阪武田制药公司生产的糖尿病药物阿格列汀。康涅狄格大学医学院法明顿分校的预防心脏病专家威廉·怀特 (William White) 说，一旦在研究参与者中观察到 81 起心血管事件，就会对该药物的心脏风险进行中期分析。这些数据显示该药物对心血管事件的发生率没有太大影响，怀特说，但可能会被误解为该药物实际上降低了风险。
提前发布
FDA 在 2013 年 1 月批准阿格列汀时，并没有发布这些数据，而是简单地宣布研究结果表明该试验足够安全可以继续进行。在 2013 年 3 月的一份备忘录中，FDA 药物评估和研究中心银泉分部的内分泌产品负责人玛丽·帕克斯 (Mary Parks) 认为，为了及时获得长期安全数据，保密是必要的。
怀特说，甚至他自己也是直到研究结束后才看到这些数据，他说保密是成功完成试验的关键，因为如果研究人员看到中期数据，他们可能会拒绝让患者服用安慰剂。
10 月发布的最终结果证实，该药物对心血管风险没有显著影响 (W. B. White等，《新英格兰医学杂志》 369, 1327–1335; 2013)。
英国华威大学公共卫生主席理查德·利尔福德 (Richard Lilford) 说，中期结果的发布也可能会促使患者放弃试验，但这应该是他们的选择。他认为，试验设计者往往默认采取保密措施，并且有可能在此过程中牺牲他们对参与者的义务。相反，他主张从一开始就共享数据。“在试验团体中，这种想法非常不受欢迎，”他说。“他们认为临床试验必须进行到得到明确的答案为止。”
加拿大阿尔伯塔大学的心脏病专家保罗·阿姆斯特朗 (Paul Armstrong) 曾在 30 多个安全委员会任职，他说，保持中期数据保密是标准做法。但有时，他说，委员会确实会决定，披露数据的益处大于风险。“我们总是问自己，‘我们能否为下一位患者取得同意，并且感到有信心他们充分了解了参与试验的情况？’ 这才是底线。”
本文经许可转载，并于 2014 年 7 月 29 日首次发布。