每年都有越来越多的证据表明，并不存在单一类型的“乳腺癌”或“肺癌”。这些广泛的类别仅仅指的是恰好起源于身体某些部位的各种肿瘤。科学家们现在知道，在确定特定癌症的行为（及其对特定疗法的反应）时，最重要的是驱动恶性细胞生长的分子通路，而不是肿瘤在体内开始的位置。例如，肺部肿瘤和乳房肿瘤可能彼此之间具有更多的共同之处（并且由同一通路中的异常驱动），而不是两种不同的乳腺癌恶性肿瘤。
然而，美国食品药品监督管理局仍然以疾病为基础批准癌症药物。因此，如果研究人员认为，例如，用于慢性粒细胞白血病的某种药物可能对另一种肿瘤有效，因为这两种疾病具有相似的生物学基础，他们就必须为第二种疾病进行全新的临床试验并再次完成审批流程。
这种标准方法可能即将改变。一种新的流程，即美国食品药品监督管理局根据癌症药物所针对的故障生长通路，而不是医生所称的由此产生的疾病状况来批准药物，在过去几年中一直在会议的场外或肿瘤学家之间的饮酒聊天中被悄悄讨论。尽管美国食品药品监督管理局尚未正式提出任何此类更改，但该机构的癌症主管理查德·帕兹杜尔在本月早些时候在华盛顿特区举行的癌症护理公共会议上提出了这一想法，表明该想法可能正在获得官方支持。
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如果实施，这样的监管方案可能会加快临床试验的进程，因为它将允许研究人员从大量患有沿同一通路起作用的不同肿瘤的人群中招募受试者，而不是从数千名患有相同官方癌症类型的人中筛选。美国食品药品监督管理局发言人斯蒂芬妮·姚表示：“还有很多东西需要学习，但随着我们对癌症的进一步了解，我们可能会看到药物审批从基于疾病类型转向基于驱动它们的分子通路。”
这里有一个问题：因为每种药物都是独特的分子实体，即使它与另一种具有良好记录的药物靶向同一通路，它也可能在体内表现出略微不同的行为。以ponatinib为例，这是一种靶向慢性粒细胞白血病（CML）中标志性分子异常的药物。几种其他抑制相同生物学靶点的药物已经获批用于一线CML治疗。有希望的早期试验结果使ponatinib的申请获得快速通道审批，并于2012年12月获得批准。然而，上个月，在获得批准不到一年后，该药物被撤出市场，因为证据表明危及生命的血栓和心血管问题有所增加。然而，如果ponatinib是在拟议的新方案下获得批准的，一些癌症医生担心，不利影响可能不会被及时发现。
通过更快的流程，药物可能在收集到足够的安全数据之前就上市了。一旦美国食品药品监督管理局批准了一种药物，并且该药物被送到患者手中（和静脉注射），公司就没有真正的动力以系统的方式继续收集关于副作用的信息。当他们了解到药物的不良反应时，他们在法律上被要求报告这些反应，但他们不像在审批过程中那样定期调查患者。“没有记录表明这种[新方法]会奏效，”德克萨斯大学M.D.安德森癌症中心白血病科主任Hagop Kantarjian说。“这可能是一种更快地批准药物的方法，但更好的方法是减少审批障碍，”他说。当然，由于美国食品药品监督管理局实际上尚未提出该提案，因此很难确切知道通过这种前卫方法批准的药物将受到何种程度的审查。