美国食品和药物管理局于周三批准了一种前景广阔的癌症新疗法，这种疗法专门针对一种特别致命的癌症，为绝望的患者带来了希望，同时也重新点燃了全球关于新疗法不断上涨的成本的对话。
这种由吉利德科学公司生产的疗法，是通过提取患者的白细胞并对其进行重新改造，使其能够定位肿瘤。这种名为 CAR-T 的一次性疗法，已在诊断危重的患者身上显示出前所未有的效果。
吉利德的疗法，将以 Yescarta 的名称销售，是第二种获得 FDA 批准的 CAR-T 疗法，但却是首个获准用于成人的疗法。诺华公司的一种类似疗法，于 8 月获得批准，用于治疗患有侵袭性血癌的儿童。
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吉利德的疗法一次性给药的费用为 373,000 美元，这个价格标签势必会在保险公司和公共卫生官员之间引发辩论。诺华公司的疗法 Kymriah，每位患者的费用为 475,000 美元，如此惊人的价格标签，该公司通过指出该疗法前所未有的益处来为自己辩护。诺华公司还提出了一种系统，即 Medicaid 只有在患者在一个月内有反应的情况下才会支付该药物的费用。
吉利德公司尚未做出类似的承诺，它可能难以重复同样的辩护。诺华公司疗法的一次给药使 83% 的患者在三个月后无癌。对于吉利德公司来说，其疗法针对的是另一种癌症，这个数字仅略高于三分之一。
吉利德公司的疗法适用于最常见的非霍奇金淋巴瘤，一种特别具有侵袭性的癌症，称为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，或 DLBCL，每年影响约 30,000 名美国人。
大多数 DLBCL 患者在使用癌症药物利妥昔单抗和化疗后会进入缓解期，但约有三分之一的患者对该方案没有反应或最终复发。吉利德公司的疗法旨在帮助这些平均只能存活约六个月的患者。
在一项针对 101 名患者的为期六个月的试验中，36% 的患者由于单次剂量的吉利德疗法，他们的癌症完全消失，82% 的患者的肿瘤缩小了至少一半。
但这种疗法并非没有风险。超过 40% 的患者在试验期间患有贫血症，常见的副作用包括危险的白细胞计数降低和脑毒性。研究中有两名患者死于与治疗相关的并发症。
Yescarta 的标签将带有 FDA 警告，该警告与一种名为细胞因子释放综合征的炎症风暴有关，这是对 CAR-T 的一种反应，在某些患者中可能是致命的，但通常可以通过免疫抑制药物控制。诺华公司的疗法也带有同样的警告。
拥抱 CAR-T 是吉利德公司企业转型迈出的第一步，该公司斥资约 120 亿美元收购了 Kite Pharma，以获得 Yescarta。该公司以病毒学领域起家，最初是用于艾滋病毒的联合疗法，这些疗法帮助改变了标准疗法，然后是用少数几种丙型肝炎药物，这些药物可以治愈几乎 100% 的病例。
自 8 月份首次披露收购 Kite 的意向以来，吉利德公司的市值已上涨约 9%。这家加州制药商现在的价值超过 1050 亿美元。