美国食品药品管理局 (FDA) 周五批准了三菱田边制药公司治疗致命神经系统疾病肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的药物,这是美国 20 多年来首次批准此类药物。
该药物的化学名称为依达拉奉,自 2015 年以来已由总部位于日本的三菱田边在日本和韩国销售。
在美国,唯一另一种获批的 ALS 药物是通用利鲁唑,它能在一定程度上减缓某些患者的病情进展。
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三菱田边美国子公司 MT Pharma America Inc (MTPA) 的医疗事务副总裁 Jean Hubble 博士表示,在使用依达拉奉在标准护理基础上进行六个月的治疗后,数据显示,这种静脉注射药物使患者的功能下降速度降低了约三分之一。
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的病因在很大程度上尚不清楚,当纽约扬基队球员卢·格里克在 1939 年被诊断出患有该疾病后突然从棒球界退役时,引起了国际关注。
2014 年,“冰桶挑战”活动让 ALS 再次受到关注,该活动包括人们将冰冷的水倒在自己头上,在社交媒体上发布视频,并为该疾病的研究捐款,该疾病的患者包括英国物理学家斯蒂芬·霍金。
这种罕见的进行性疾病会侵袭位于大脑和脊髓中负责控制随意肌的神经细胞。
最终,大脑启动和控制随意运动的能力丧失,患者死于该疾病,通常在症状出现后的三到五年内。
美国食品药品管理局预计在 6 月 16 日之前就依达拉奉做出决定。MTPA 首席商务官汤姆·拉森表示,该药物将以 Radicava 的品牌名称销售,预计 8 月份在美国上市。
三菱田边制药公司周五表示,Radicava 每次输液的费用为 1,086 美元。
该公司补充说,如果按照标签上的剂量和给药方式每年服用 12 个月或 13 个疗程,则在政府折扣之前的费用为 145,524 美元。
法国制药商 AB Science SA (ABS.PA) 正在开发另一种有希望治疗 ALS 的药物,该公司在 3 月份报告了其药物马赛替尼的积极后期数据。该药物目前正在接受欧洲审查。
根据肌萎缩侧索硬化症协会的数据,美国每年有超过 6,000 人被诊断出患有 ALS。