美国食品药品监督管理局周二批准了一种首创的基因疗法，用于治疗一种罕见的、遗传性的儿童失明。
Spark Therapeutics 公司的Luxturna获得 FDA 的上市许可，在科学和经济方面都具有历史意义。Luxturna 是美国批准的首个针对特定基因突变引起的疾病的基因疗法。
Spark 发言人表示，公司将在 1 月初才会公布 Luxturna 的价格。华尔街分析师预计该基因疗法的价格将达到 100 万美元，这也是一个首例，但不一定受欢迎。在药品价格受到严格审查的时候，Spark 需要说服保险公司、政界人士和制药批评家，Luxturna 为患者带来的益处足以证明其高昂的成本是合理的。
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临床与经济审查研究所 (ICER) 是一个有影响力的非营利组织，负责研究新药的成本效益，它将于 1 月 25 日举行会议审查 Luxturna。
美国食品药品监督管理局局长斯科特·戈特利布在一份声明中说：“今天的批准标志着基因治疗领域又一个首例——无论是在治疗方式上，还是在将基因治疗的使用范围从癌症治疗扩大到视力丧失的治疗方面——这一里程碑也加强了这种突破性方法在治疗各种具有挑战性的疾病方面的潜力。”
与其他基因疗法一样，Luxturna 将一个功能性的 DNA 片段插入细胞中，以替换或覆盖有缺陷的、致病的基因。对于 Spark 来说，注射部位是患有由一种名为 RPE65 的基因突变引起的遗传性视网膜疾病的人的眼睛，其中大多数是儿童和年轻人。出生时就带有突变 RPE65 基因的人会遭受严重的视力问题，包括夜盲症。随着疾病的进展，人们会失去所有功能性视力，最终可能会完全失明。
Luxturna 在技术上不是治愈方法。手术注射——每只眼睛一次——旨在阻止疾病进展并恢复一些功能性视力。
据彭博社报道，华尔街分析师平均预测，2018 年 Luxturna 的销售额为 7800 万美元，到 2019 年将增至 2.38 亿美元，峰值将达到 4.45 亿美元。然而，由于 Luxturna 的价格和报销存在不确定性，这些估计的准确性比正常情况要低。
在 FDA 宣布这一消息后，Spark 的股价上涨了 4%，达到 50.82 美元。