南希·古德曼希望尽可能多地陪伴她垂死的孩子。 但即使十岁的雅各布的脑癌恶化，古德曼还是花了几个月的时间联系正在开发可能帮助他的药物的制药公司。
美国的“同情使用”法律允许制药公司向急需药物的患者提供未批准的药物，但许多公司几乎或根本不提供关于如何申请这些治疗的信息。 他们通常不愿回应此类请求提供药物，尤其是在药物库存有限的情况下，尽管代表个别患者的媒体宣传有时会让公司感到尴尬，从而提供未批准的治疗。 轶事表明，金钱和人脉也很有影响力。
现在，伦理学家和医学专家正在测试他们希望更公平的系统来分配短缺药物。 该方法于 6 月 6 日在美国伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上提出，其灵感来源于用于优先分配器官移植的方法。 在一个测试案例中，研究人员与强生制药公司合作，以确定如何分配有限的达雷妥尤单抗（一种旨在治疗多发性骨髓瘤的实验性药物）。
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由 10 人组成的小组梳理了 76 份匿名申请，以确定该药物对每个人的有效性，最终批准了 60 份。 “很难拒绝，因为人们会死亡，”纽约大学朗格尼医学中心的生物伦理学家亚瑟·卡普兰说，他正在领导这项工作。 但他说，系统化的方法可以帮助公司做出公正的决定。
在古德曼的案例中，她联系的八家公司中有六家从未回应。 另外两家拒绝给她的儿子提供他们的药物，因为这些治疗从未在儿童身上进行过测试。 雅各布·古德曼于 2009 年去世，他的母亲后来在华盛顿特区创立了倡导组织“儿童对抗癌症”。
马萨诸塞州波士顿布里格姆妇女医院的医疗保健伦理学家亚伦·凯塞尔海姆说，公司可能有很多合理的理由拒绝提供未批准的药物。 请求此类治疗的人通常病情非常严重，公司担心他们在接受药物治疗期间死亡会降低该化合物获得食品和药物管理局 (FDA) 批准的机会。 让患者获得实验性药物也可能会阻止他们参加可能分配安慰剂的对照试验，并减少试验中可用的药物。
“这些请求是我作为一名医生面临的最艰难的决定之一，”新泽西州泰特斯维尔强生公司的首席医疗官阿姆里特·雷说。 “这是一个我们必须仔细权衡的权衡。”
自 2014 年以来，已有 28 个州颁布了“尝试权”法律，允许公司在不涉及监管机构的情况下向患者提供药物。 卡普兰称这些法律为“感觉良好”的法律，因为 FDA 批准了它收到的大部分同情使用请求。 （尚不清楚有多少申请被公司拒绝并且从未到达 FDA。）
宾夕法尼亚州费城儿童抗癌联盟倡导组织主席维基·本格尔说，“尝试权”法规导致患者误解了公司决定提供或拒绝药物的因素。 “这暗示公司和 FDA 如果通过申请，就是仁慈的天使，如果拒绝申请，就是没有同情心的魔鬼。”
这种缺乏透明度和公司沟通不畅的情况，导致许多患者及其家人发起社交媒体活动，以获得未批准的药物。
最著名的案例可能发生在 2014 年，当时七岁男孩乔什·哈迪的家人在 Facebook 上发起了一场活动，要求使用一种名为 brincidofovir 的未批准抗病毒药物来治疗危及生命的感染。 其制造商，北卡罗来纳州达勒姆的 Chimerix 公司拒绝了这一请求，理由是给乔什以及任何后续请愿者提供该药物，将减少正在进行的临床试验中可用的化合物。 几天之内，Facebook 页面和 Twitter 活动 #savejosh 就登上了国家电视台。 Chimerix 迅速创建了一项小型临床试验，乔什成为其首位患者。
“每位 CEO 第二天早上醒来都会说，‘天哪，这可能发生在我身上’，”伊琳娜·格拉西莫夫说，她在“儿童对抗癌症”组织指导一个项目，帮助癌症患儿的父母向公司请愿以获得药物。 （FDA 正在努力简化这一流程。 6 月 2 日，它发布了新表格，以简化同情使用上诉的提交。）
前 Chimerix 首席执行官肯尼斯·莫克表示，此后有数十家公司聘请他担任此类问题的顾问。 他的建议很简单：每家公司都应该创建一个透明的系统来处理同情使用请求，并以 FDA 为指导。 这与华盛顿特区行业组织生物技术创新组织的建议一致，该组织鼓励其成员制定明确的政策，以解释他们是否提供扩大访问权限，并帮助医生申请药物。 该组织负责科学政策的高级副总裁凯·霍尔科姆说：“为了方便人们联系我们，这是我们至少可以做的。”
卡普兰和雷计划在今年晚些时候在另一种疗法上测试他们的系统——可能是精神健康药物或儿童疫苗。 卡普兰希望更多公司采用这种方法，并设想最终创建一个同情使用咨询小组来帮助小型公司。
莫克警告说，这种方法可能不适用于每种药物或公司，但他喜欢它如何帮助创造公平的竞争环境。 “如果乔什是一个 37 岁的踢狗和吸烟的家伙，他就不会得到像一个可爱的七岁男孩那样的支持，”他说。
患者倡导者也支持卡普兰的药物分配系统。 “将其交到了解药物可能性的人手中是合理的，”本格尔说。
但许多人也希望 FDA 制定激励措施，鼓励公司为同情使用提供药物。 在此之前，或者在公司采用卡普兰的计划等项目之前，社交媒体活动和其他公众呼吁可能是某些患者的唯一选择。 “我会这样做，”古德曼说。 “我会做任何事来拯救我的孩子——做任何事来给雅各布多几个月的时间。”
本文经许可转载，并于2016 年 6 月 7 日首次发表。