神经科学家和医生们已经开始着手他们希望成为新生儿脑损伤预防治疗领域的一场革命。
每年有多达 80 万婴儿在出生前后因血液和氧气停止流向大脑而死亡。数千名婴儿出现脑损伤，导致长期的精神或身体残疾，如脑瘫。医生们几乎没有预防这种情况的工具，但他们乐观地认为，目前正在进行的临床试验将改变现状。
这些试验的起因是神经科学家在 20 世纪 90 年代意识到某些脑损伤是可以修复的。这一发现引发了基础研究的热潮，而这些研究成果现在才刚刚在临床上实现。
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1 月份，美国一项研究将开始测试激素促红细胞生成素 (EPO) 与低温疗法（将婴儿冷却至 33.5°C）结合使用是否可以在出生后数小时内预防脑损伤。澳大利亚的一项试验已经在测试这种疗法。包括美国、中国和瑞士在内的国家的医生正在早产儿身上测试 EPO 以及其他疗法，如褪黑激素、氙气、氩气、镁、别嘌呤醇和足月婴儿的脐带血。
马萨诸塞州波士顿儿童医院的神经科医生 Janet Soul 说：“世界对我们来说真的改变了。”
治疗性 低温疗法是第一个成功的疗法：过去十年的临床试验表明，它可以 将死亡和主要脑发育障碍的风险降低 多达 60%。现在，对于发达国家在出生时大脑缺血缺氧的婴儿来说，低温疗法已成为标准疗法。
Soul 说：“我无法形容能够为这些婴儿做些什么，而不是站在那里眼睁睁地看着他们癫痫发作，这种感觉有多么棒。”
但是，由于低温疗法并非对所有婴儿都有效，科学家们决定看看将其与其他疗法结合使用是否会有所帮助。早在 1993 年在小鼠脑细胞中发现 EPO 之前，人们就知道 EPO 可以促进红细胞的生成，并且医生经常使用 EPO 来治疗贫血。西雅图华盛顿大学的神经科学家 Sandra Juul 想知道这种促进血液生成的激素在大脑中有什么作用。在随后的动物研究中，她发现这种激素可以阻止脑细胞死亡并帮助大脑自我修复。这在几年后促成了首次临床试验，结果表明 EPO 可以预防婴儿的脑损伤。
继续前进
6 月，Juul 及其同事进行的一项研究报告了在婴儿出生后立即给数十名有脑损伤风险的婴儿服用 EPO 或安慰剂以及诱导低温疗法的结果。接受 EPO 治疗的婴儿在五天后进行的磁共振成像测试中，显示出脑损伤迹象的可能性低于接受安慰剂的婴儿。
这些结果促成了即将到来的临床研究。该试验由 Juul 和加利福尼亚大学旧金山分校的儿科神经科医生 Yvonne Wu 共同领导，将在婴儿出生后 24 小时内招募来自美国各地 17 家医院的 500 名有脑损伤风险的婴儿。
所有婴儿都将接受低温疗法治疗。其中一半将在七天内接受五剂 EPO；另一半将接受生理盐水注射。这项耗资 1000 万美元的试验将衡量这种激素是否能在 2 岁时促进儿童的身心健康。
研究人员还在美国和欧洲对最早在 23 周出生的婴儿进行 EPO 测试。与足月婴儿相比，此类早产儿更易发生脑损伤，而较小的研究对于在这些极早期病例中使用 EPO 的益处得出了相互矛盾的结果。
但苏黎世大学的新生儿科医生 Giancarlo Natalucci 曾参与一项瑞士试验，该试验发现 EPO 并未改善接受早产儿治疗的 2 岁儿童的健康状况，他表示剂量等因素可能是造成这种结果的原因。他仍然认为这种疗法值得研究。
这些试验难以进行，因为很难判断症状是治疗的副作用还是婴儿潜在损伤的结果。
尽管困难重重，Juul 和其他研究人员仍在继续努力，他们的动力来自于帮助世界上最小的患者的愿望。Juul 说：“他们非常需要帮助。”
本文经许可转载，最初于 2016 年 11 月 30 日 发表。