胶质母细胞瘤是最致命的癌症之一——这种疾病对治疗方案反应甚微，且常常效果不佳。但一项使用实验性免疫疗法治疗这些脑肿瘤的个案研究可能会为肿瘤学家提供一种治疗该疾病的新方法。
这种名为CAR-T的疗法备受争议，并且在临床试验中面临障碍。它在治疗白血病和淋巴瘤等血液癌症方面显示出巨大的希望——但在治疗其他形式的疾病（包括实体瘤）方面已被证明具有挑战性。
“这是CAR-T疗法在实体瘤癌症中起作用的第一个例子，”希望之城神经外科主任、该研究的关键研究员贝南姆·巴迪博士说。“在最初的治疗中，我屏住呼吸，等待在半夜被叫去抢救某人。但令人惊讶的是它有多么安全。”
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研究结果于本周发表在《新英格兰医学杂志》上。
希望之城癌症治疗中心（位于洛杉矶地区）的研究人员对一位患有复发性多灶性胶质母细胞瘤（即大脑中同时生长多个肿瘤）的50岁男性进行了CAR-T疗法测试。他已经尝试了所有其他可用的治疗方法，但均告失败。
CAR-T疗法包括提取患者的免疫细胞，对其进行重新改造，使其学会如何靶向癌细胞，然后再将其输回体内。外科医生切除了肿瘤，然后将实验性细胞疗法直接输注到癌症生长的区域（其他CAR-T治疗方案通常是静脉注射）。
在CAR-T输注开始后，患者的病情缓解了大约七个月。肿瘤确实复发了——但不是在对T细胞有反应的区域，巴迪说。
这种实验性疗法可能很快将在商业上用于某些血液癌症，因为两家制药商——诺华和Kite Pharma——即将向食品和药物管理局提交批准申请。
胶质母细胞瘤疗法靶向具有IL-13Rα2抗原的细胞，这是一种常见于脑肿瘤细胞上的受体。巴迪说，希望之城的研究人员正在测试许多其他脑癌特有的抗原，尽管他们没有透露具体是哪些抗原。
值得注意的是，巴迪说，这种治疗方法相当无害，这当然是出乎意料的，因为CAR-T疗法以其不良事件而臭名昭著。特别是，巴迪说，他正在为神经毒性做好准备
“结果真的非常显著，”巴迪说。“我自己的父亲在10年前死于胶质母细胞瘤——我从没想过我们会这么快就达到这个阶段。”
之前也有其他试验研究CAR-T对胶质母细胞瘤的疗效，但采用的是静脉注射。巴迪说，来自这位患者的结果是很好的初步证据，表明将CAR-T输送到肿瘤部位本身，而不是静脉注射，可能会提高疗效。巴迪说，他认为，根据这项研究，CAR-T可能被证明在其他实体瘤癌症中也是有效的——特别是儿童脑癌。
研究结果引发了谨慎的乐观情绪——以及一定程度的怀疑。
“我不能说这篇论文解决了实体瘤的问题，或者说这是治疗实体瘤的方法，”纪念斯隆-凯特琳癌症中心专门从事CAR-T疗法的血液肿瘤学家Jae Park博士说。“但这是第一个显示胶质母细胞瘤客观反应的试验，并表明这是一种绕过CAR-T局限性的方法。”
但俄勒冈健康与科学大学的血液肿瘤学家维奈·普拉萨德博士认为，这只是“昙花一现”。
“即使这是一个引人注目的案例，即使在这个案例中，癌症也已经复发，”普拉萨德在一封电子邮件中说。“CAR-T疗法对其他患者有效吗？它会对大多数患者有帮助吗？它会比其他替代疗法更好吗？患者会活得更长或活得更好吗？我们不知道。”