一项研究性阿尔茨海默病药物在一项大型临床试验中显著减缓了患者的认知衰退，这一出乎意料且史无前例的结果可能会促使该疗法的制造商冒险寻求提前批准。
在这项研究中，渤健和卫材公司的一种药物的最高测试剂量在延缓阿尔茨海默病的记忆破坏效应方面明显优于安慰剂。18个月后，接受该药物BAN2401治疗的患者在认知测试中的表现比接受安慰剂的患者好30%。
在阿尔茨海默病协会国际会议上公布的这些数据，对神经病学家来说是一个积极的惊喜，他们多年来一直在关注曾经很有希望的疗法在临床试验中失败。
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但也有一些注意事项。这项2期试验采用了多种统计方法，但未能实现其主要目标。四种剂量的BAN2401并未优于安慰剂，而高剂量仅在161名患者身上进行了测试。此外，渤健和卫材用于衡量智力的指标是一种自制的综合指标，以前从未被用于赢得美国食品药品监督管理局的批准。
梅奥诊所阿尔茨海默病研究中心主任罗纳德·彼得森博士说：“我将保持谨慎乐观的态度。我认为这些数据很有趣。效应量听起来合理，该药物似乎是安全的，而且从生物学角度来看，该药物似乎正在起作用。”
但是，他补充说，“你真的希望看到一个3期试验来重复这些结果。”
他是否会得到一个仍然是一个悬而未决的问题。
尽管华尔街不断提出疑问，但渤健和卫材尚未表示他们是否会进行更大规模的研究来理清BAN2401的益处，还是直接带着2期结果去找FDA。本月早些时候，卫材神经病学部门首席医疗官林恩·克莱默博士表示，该公司认为2期试验是“后期阶段”，并表示将在今年晚些时候与监管机构会面时讨论使用它来赢得批准的可能性。
目前尚不清楚FDA是否会降低传统上为阿尔茨海默病疗法设定的高门槛，过去，阿尔茨海默病疗法需要两项3期试验才能获得批准。
如果BAN2401获得成功，它可能会结束阿尔茨海默病领域长达一代人的痛苦失望，该领域在15年以上的时间里没有看到新的获批疗法。一次又一次，疗法在早期测试中显示出希望，但在最后阶段却一无所获，这让患者、医生和科学家感到沮丧。与此同时，这种疾病只会变得更加普遍，影响了超过570万美国人，每年给美国造成超过2500亿美元的损失，据阿尔茨海默病协会称。
BAN2401的结果将受到投资者的热烈欢迎。由于分析师预测2期试验的数据略为积极，渤健的股价在过去一个月上涨了近30%。实际结果超过了华尔街的共识，使渤健走上了进一步增长的道路。
BAN2401是一系列阿尔茨海默病疗法的一部分，这些疗法基于有毒斑块（称为淀粉样蛋白）是导致该疾病对大脑产生腐蚀性影响的原因。所谓的淀粉样蛋白假说得到了大量遗传数据的支持，但没有一种针对这些斑块的药物能够在大型试验中显著影响该疾病。
这就是BAN2401如此令人惊讶的原因。在2期试验中，该药物的最高剂量对大脑中的淀粉样蛋白积聚产生了显著影响，81%的患者从淀粉样蛋白阳性转为淀粉样蛋白阴性。除了对卫材专有的认知测量指标产生影响外，该剂量在一种名为ADAS-cog的公认指标上，与安慰剂相比，认知衰退减少了47%。
阿尔茨海默病协会全球科学倡议主任吉姆·亨德里克斯博士说：“这真的让我觉得他们抓住了要点，我们看到的这种效果是真实的。”
他说，下一步应该是招募另一项规模更大的试验，以分离出最佳BAN2401剂量，并测试它是否可以重现其希望。