摘自 《自然》杂志
欧洲药品监管机构首次推荐一种基因疗法药物进行批准。
Glybera是一种治疗患者无法产生足够酶来分解脂肪的疗法，得到了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的支持。这项建议必须得到欧盟委员会的批准才能生效，但委员会拒绝该建议的情况并不常见。
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基因疗法包括将基因转移到患者体内以治疗他们的疾病。在这种情况下，Glybera使用注射到患者体内的病毒来传递用于产生脂蛋白脂肪酶（LPL）的基因的工作副本。LPL缺乏症的发病率不超过百万分之一或二人。
早在2004年，中国就成为第一个批准基因治疗产品商业化使用的国家，用于治疗癌症。但欧洲和美国尚未批准任何基因治疗方法，而且该领域一直受到诸如致癌性等问题的困扰。
Glybera的所有者、总部位于阿姆斯特丹的公司uniQure的首席执行官Jörn Aldag表示，EMA今天的公告对基因治疗界来说是一个“早就应该出现的信号”，表明情况正在发生变化。“它释放了潜力，”他告诉《自然》杂志。“你会看到更多的投资涌入。”
“好消息”
美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室前负责人、现任独立顾问蒂姆·科特表示，这项批准是“惊人的，好消息。它使欧洲处于领先地位。”
Glybera此前曾收到CHMP和EMA高级疗法委员会（CAT）的负面意见，该委员会为前沿疗法提供建议。然而，在重新评估仅那些因LPL缺乏症而经历严重或多次胰腺炎发作的患者的治疗后，CAT在6月份给出了积极意见，并且现在得到了CHMP的认可。
CHMP代理主席托马斯·萨尔蒙森在一份声明中表示，Glybera的风险和收益评估“既有方法”受到了病症罕见性和数据不确定性的挑战。
“这项申请的评估是一个非常复杂的过程，但Glybera在比最初申请更受限制的适应症中的使用，针对的是最需要治疗的患者群体，以及[CAT]的额外分析，增加了所提供数据的稳健性，并使CHMP得出结论，Glybera的益处大于其已知风险，”他说。
CHMP的建议最终仅在“特殊情况”的指定下给出。这允许在没有大规模临床试验的情况下批准治疗方法，并且用于针对仅影响少量患者的疾病的疗法，在这种情况下，大规模试验几乎是不可能的。Glybera在三项研究中对27名患者进行了测试。UniQure将必须建立一个注册系统来监测接受治疗的患者的情况，该注册系统将由EMA审查。
紧随Glybera之后的是另一种针对免疫缺陷疾病ADA-SCID的基因疗法。然而，这是一种“体外”治疗，涉及对患者提取的骨髓细胞进行基因疗法，然后将其注射回患者体内。
这种疗法现在得到了总部位于伦敦的制药巨头葛兰素史克公司的支持，在审批过程中仅次于Glybera，分子生物学家、法国生物技术研究所Genethon的科学主任、参与该疗法研究的富尔维奥·马维利奥说。
“这两种以目前基因疗法可用的两种形式——体外和体内——出现的产品的例子都进入了最后阶段，这对整个领域来说都是好消息，”他说。