在九月初的新闻发布会上，有人问唐纳德·特朗普总统他认为COVID-19疫苗可能在何时上市。 他的预测很乐观：“我们很快就会有疫苗，”特朗普说。“甚至可能在一个非常特殊的日子之前——你知道我在说什么日子。”
特朗普当然指的是11月3日的总统选举。 但在那之前疫苗能够上市供公众使用的可能性似乎很小。 新药和疫苗通常在获得监管批准之前要经过漫长的审查过程。 然而，COVID-19疫苗预计将根据紧急使用授权（EUA）协议发布，该协议允许在国家卫生危机期间销售未经批准的医疗产品。 10月6日，白宫同意新的EUA指南，该指南要求COVID-19疫苗开发商至少监测其III期临床试验受试者两个月，以观察副作用和严重疾病。 美国食品和药物管理局（FDA）负责管理EUA，将于10月22日举行一场备受期待的会议，以讨论COVID-19疫苗的有效性、安全性和生产标准。 但FDA建议的两个月观察期使得选举前批准疫苗成为不可能。
然而，EUA可能会使首批成功的COVID-19疫苗在2021年初提供给一线工作人员，尽管在美国普通人群中的分发将需要更长的时间，首先是老年人和其他高危人群，然后是年轻人和更健康的人，他们可能要到年底才能获得疫苗，费城儿童医院疫苗教育中心主任、儿科医生保罗·奥菲特说。 FDA已经为诊断测试、医疗设备和疗法等产品授予了数百项与COVID相关的EUA，包括恢复期血浆和羟氯喹（后者后来被撤销）。
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“所有COVID-19疫苗开发商都首先寻求EUA，”加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所转化医学研究所所长、心脏病专家埃里克·托波尔说，他曾指导过许多跨国临床试验（尽管没有疫苗试验）。 “等待正式许可毫无意义。”
定义成功
获得EUA取决于独立审查员如何在III期临床试验数据的定期读数中判断疫苗的性能。 这些试验每项都招募了数万人，并且还是双盲的——这意味着受试者和实验者都不知道哪些参与者接种了疫苗，哪些参与者接种了安慰剂。 这些试验旨在持续进行，直到疫苗组和对照组合计的症状性感染人数达到150例。 如果疫苗将疫苗接种组的症状性感染风险降低一半，它将达到FDA批准的最低标准。
审查中期数据读数的审查员将寻求比这更好的保护。 辉瑞公司于7月27日开始对其疫苗进行III期试验，计划在症状病例数达到32例时进行首次读数。该公司预计这可能在本月发生，使其成为潜在EUA的第一顺位。 统计阈值的设定使得，如果在那个时间点，疫苗接种组的COVID病例数至少比未接种疫苗的受试者低五倍，那么审查员可以宣布具有压倒性的功效。 辉瑞公司发言人说，在这种情况下，公司将“与监管机构协商下一步措施”，其中可能包括EUA。 在10月16日的一封公开信中，辉瑞董事长兼首席执行官阿尔伯特·布尔拉写道，如果有效性数据为阳性，公司将在“11月第三周达到安全里程碑后不久”在美国申请EUA。 该公司的研究方案还包括分别在62例、92例和120例病例时进行数据读数，尽管疫苗在每个步骤必须达到的保护量逐渐下降，直到达到FDA的最低目标50%。
其他竞相开发COVID-19疫苗的公司正在采取一种不那么激进的方法：例如，位于马萨诸塞州剑桥市的Moderna公司计划在其研究对象中达到53例病例时进行首次数据读数，并在106例病例时进行另一次读数。 该公司预计将在11月下旬申请EUA。 与此同时，强生公司最近暂停了其临床试验，此前一名参与者生病。 在此延迟之前，阿斯利康也曾出现类似的暂停，此后该公司已在美国境外恢复了试验。
批准后会发生什么
一个重要的问题是疫苗开发商在获得EUA后将如何继续评估安全性和有效性。 FDA表示，他们应在其EUA申请中包含监测疫苗长期性能的策略，并生成支持未来许可所需的数据。 该机构还强调，公司应尽可能长时间地继续收集安慰剂对照试验数据。 然而，辉瑞公司的代表在一封电子邮件中表示，如果中期读数显示出压倒性的功效，他们可以选择揭盲数据，为安慰剂接受者接种疫苗，然后以非盲方式跟踪所有受试者——这意味着实验者和参与者都将知道谁接种了疫苗。（辉瑞发言人后来表示，该公司只有在获得监管部门批准后才会揭盲研究。）
西雅图弗雷德·哈钦森癌症研究中心生物统计学家彼得·吉尔伯特说，揭盲数据的问题在于，受损的对照组“使得确定疫苗的风险和益处变得更加困难，特别是它对严重疾病的保护程度——严重疾病不如轻度感染那么常见”，他曾帮助美国领先的候选疫苗设计临床试验。
托波尔认为，再过几周，开发商就可以积累150例病例，这可能使他们能够更全面地评估对严重疾病的保护，尤其是在老年人和其他弱势群体中。 “不应该有任何捷径，”他说。“我们谈论的是给数十亿人接种这些疫苗。 你不能冒着损害公众信任的风险。”
罗格斯大学罗伯特·伍德·约翰逊医学院的传染病专家帕特里夏·惠特利-威廉姆斯也表达了同样的担忧，她担心主要治疗非裔美国人和其他有色人种的医生可能不愿意推荐他们认为在这些人群中尚未得到充分测试的疫苗。 非裔美国人因COVID-19住院的比例是白人的近三倍，因此在疫苗接种方面，“我们需要时间来观察所有种族、年龄和性别群体中可能存在的危害，”她说。
吉尔伯特说，尽管如此，如果疫苗的中期审查显示出非常高的有效性——例如，90%或更高——将会有“适当的压力立即将其提供给对照组”。 他说，这些情况目前正在讨论中，未知的是，如果有机会，有多少对照组受试者会选择接种疫苗。 吉尔伯特补充说，更多的安全性和有效性数据将来自所谓的IV期研究，该研究监测疫苗上市后接种疫苗的人群。 进行这些研究的一种方法是研究人员仔细查阅健康数据，寻找严重COVID-19病例，并评估其中的疫苗接种史。
疫苗开发商已经开始为预计将成为历史上最大规模的免疫计划做准备。 全球航运公司DHL的生命科学和医疗保健总裁拉里·圣昂热表示，辉瑞和Moderna开发的“mRNA疫苗”需要储存在零下70摄氏度以下的温度中，这将面临最大的分发挑战，尤其是在气候恶劣的发展中国家部分地区。 圣昂热说，即使疫苗生产正在加速以满足全球需求，物流行业也在建立一些国家“目前没有的”疫苗交付能力。 “这需要大量的计划和远见。 但世界完全理解将这些疫苗运送到这里以实现某种程度的正常化是多么重要。”