在有传言称精确基因编辑技术已被用于修改人类胚胎 DNA 之际,研究人员呼吁暂停在生殖细胞中使用该技术。
在 3 月 12 日发表在《自然》杂志上的一篇评论中,华盛顿特区再生医学联盟主席 Edward Lanphier 和四位共同作者呼吁科学家同意不修改人类胚胎——即使是为了研究。
“此类研究可能被利用于非治疗性修改。我们担心公众对这种伦理失范的强烈抗议可能会阻碍一个有前景的治疗开发领域,”Lanphier 及其同事写道,其中包括基因编辑技术先驱、加利福尼亚州里士满桑加莫生物科学公司的科学家 Fyodor Urnov。包括 Urnov 公司在内的许多团体已经在使用基因编辑工具来开发疗法,以纠正人们的基因缺陷(例如通过编辑白细胞)。他们担心,通过将这些方法应用于胚胎来制造“定制婴儿”的尝试将引发对所有技术使用的强烈反对。
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被称为种系修饰的对胚胎、卵子或精子的编辑尤其令人担忧,因为使用此类细胞创造的人将在未经同意的情况下被改变其基因构成,并将永久地将这种改变传递给后代。
“我们需要停止任何接近人类胚胎种系编辑的行为,”同时也是桑加莫首席执行官的 Lanphier 告诉《自然》新闻团队。
但其他科学家不同意这种立场。他们说,尽管需要对编辑胚胎和生殖细胞的安全性和伦理道德进行广泛讨论,但消除遗传疾病的潜力意味着科学家应该继续进行研究。
相关试验
例如,中国上海科技大学的遗传学家黄行许目前正在向其机构的伦理委员会申请许可,尝试对废弃的人类胚胎进行基因改造。2014 年 2 月,他报告称使用基因编辑技术修改了发育成活猴子的胚胎。人类胚胎将不允许在他的实验中发育至足月,但他表示,该技术“为人类应用提供了巨大的潜力”。
除了黄的研究之外,索尔克生物研究所的发育生物学家 Juan Carlos Izpisua Belmonte 也在使用基因编辑技术来消除线粒体(细胞的能量处理结构)中引起疾病的突变。Belmonte 的工作是在未受精的卵子上进行的;有一天,具有这种修饰线粒体的人类卵子可能会在体外受精 (IVF) 程序中使用,以防止女性的后代遗传线粒体疾病。
还有人怀疑科学家已经创造了基因组经过编辑的人类胚胎。几位不愿透露姓名的研究人员告诉《自然》新闻团队,正在考虑发表描述此类工作的论文。
参加了 1 月份在加利福尼亚州纳帕举行的会议,讨论种系基因编辑潜在用途的科学家们撰写了一篇关于他们担忧的展望性论文,将在《科学》杂志上发表。犹他大学盐湖城分校的遗传学家 Dana Carroll 出席了纳帕会议,他说该论文将呼吁讨论在人类胚胎上使用编辑技术的安全性和伦理道德。
“种系基因组改变是永久性的且可遗传的,因此在应用之前需要非常非常谨慎地考虑,”Carroll 说。
广泛的担忧
种系基因编辑在许多国家/地区已被法律禁止——北海道大学(日本札幌)的生物伦理学家石井哲也 (Tetsuya Ishii) 在 2014 年的一项审查中发现,在 39 个国家/地区中,有 29 个国家/地区制定了禁止该实践的法律或指南。但是,近年来精确基因编辑技术的发展为这个问题带来了新的紧迫性。这些技术使用称为核酸酶的酶在特定点剪断 DNA,然后在这些位置删除或重写遗传信息。这些方法非常简单,可以在生育诊所中使用,这引起了人们的担忧,即它们可能会在安全问题得到解决之前应用于人类。
例如,一个担忧是核酸酶可能会在目标位置以外的位置引起突变。中国科学院生物物理研究所的干细胞研究员刘光慧合作进行了一项研究,该研究表明,修饰干细胞中的一个基因会导致其他地方的突变极少,但他警告说这只是个例。
加州大学伯克利分校的生物化学家 Jennifer Doudna 说,每项将基因编辑技术用于治疗的应用都必须经过独立验证,证明其安全有效。“有必要针对每种潜在的应用来决定风险是否大于患者的潜在益处。我认为必须根据具体情况进行评估,”她说。
石井担心像美国这样的国家:在那里,种系编辑并未被禁止,但需要政府批准,但此类限制历来都被规避,就像未经证实的干细胞疗法的情况一样。他还担心中国,中国禁止胚胎基因编辑,但并未严格执行类似的规则,正如遏制超声用于性别选择和取缔未经授权的干细胞诊所的失败尝试所表明的那样。中国也是灵长类动物基因编辑技术发展最快的国家。“世界各地已经有很多不正规的生育诊所,”他说。
本文经许可转载,首次发表于2015 年 3 月 12 日。