根据11月2日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，患有罕见类型囊性纤维化的人在服用一种实验性药物仅两周后，体重开始增加，呼吸能力也比未接受治疗的人更好。如果获得美国食品和药物管理局的批准，这种曾被称为VX-770，现在被称为伊瓦卡托的药物，将成为首个针对导致该疾病的潜在蛋白质缺陷的药物。
这些发现尤其引人注目，因为该药物的益处在为期48周的随机双盲、安慰剂对照试验（可以进行的最严谨的科学调查类型）期间持续存在。
此外，临床医生早就知道，肺功能稳定且不减轻体重的囊性纤维化患者更有可能活得更久。但这并不一定证明伊瓦卡托可以延长寿命，但这种可能性令人兴奋。“我已经参与临床试验30年了，”该研究的主要作者，华盛顿大学医学院儿科教授邦妮·拉姆齐在西雅图说。“我从未见过这种持续如此之久的改变。”
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据估计，全球约有70,000人患有囊性纤维化（CF），这种疾病会干扰呼吸系统和消化系统的正常功能。该药物旨在对抗的特定蛋白质缺陷影响了约5%的CF患者。通过良好的预防保健和治疗，大多数CF患者都能活到30多岁或40岁出头。
要了解更多信息，请阅读《大众科学》的专题文章《呼吸新鲜空气》（预览），文章介绍了伊瓦卡托和几种可能在未来解决更常见囊性纤维化类型的化合物背后的研究。