囊性纤维化 (CF) 基金会已出售了其“风险慈善”模式支持开发的治疗方法的专利权。Royalty Pharma 公司（从已上市药物中累积专利费）为 Vertex Pharmaceuticals 公司的 Kalydeco（ivacaftor，伊伐卡托）的专利权支付了 33 亿美元。
风险慈善模式于 20 世纪 90 年代后期采用，该模式让基金会为制药公司提供前期资金，以帮助降低开发治疗 CF 药物的财务风险。它向 Vertex 提供了总计 1.5 亿美元的资金，以支持该公司的 CF 药物开发计划。
除了这 33 亿美元（据报道是其去年预算的 20 倍）外，该基金会还有望从 Vertex 生产的其他 CF 疗法中获得额外的专利费。这些疗法包括两种实验性化合物，lumacaftor（卢马卡托） 和 VX-661，以及它们的组合。Vertex 于 2014 年 11 月初申请了卢马卡托和伊伐卡托组合的监管批准。该基金会表示，这些资金将使其能够改进现有疗法，支持新疗法的开发，支持 CF 患者护理，以及支持寻找治疗这种致命肺部疾病的方法。“患有 CF 的人和他们的家人现在需要我们的帮助，他们不能等待。出售我们的专利权使我们能够开始加速我们的使命，”囊性纤维化基金会首席执行官罗伯特·比尔 (Robert Beall) 说。
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英国心脏基金会 (British Heart Foundation) 的转化研究顾问安娜·奥博伦斯基 (Anna Obolensky) 说，“我们没有像囊性纤维化模式那样的模式，我们不太可能在短期内这样做，但我们对风险慈善领域很感兴趣”，尤其是当它涉及与其他健康慈善机构合作时。她最近对基金会资助的研究进行了为期四年的审查，以了解是否有潜在有用的转化研究在临床前阶段被遗漏。
她说，“我们发现英国心脏基金会正在资助但没有跟进其具有潜在转化价值的研究”；科学家们对将其推进到临床阶段不感兴趣，大学技术转让办公室资源不足，而行业认为它风险太高。该基金会决定启动一个 转化奖项。“如果我们能够资助到临床前阶段，那么我们就可以降低风险，使其对行业具有吸引力，”奥博伦斯基解释说。
与此同时，该基金会仍然对直接的行业合作保持警惕。“我们完全由公众资助，并且是他们关于心血管健康的值得信赖的信息来源。因此，我们独立于行业对我们来说很重要，”奥博伦斯基说。
尽管如此，慈善机构很清楚他们资助的研究与另一端等待治疗的患者之间存在断层。MRC 技术 (MRCT) 是一家独立的慈善机构，其业务是将早期学术研究推进到与制药公司合作或创建初创公司的阶段，“但通常是与制药公司合作的活动，”公司合作关系主管迈克·约翰逊 (Mike Johnson) 解释说。
MRCT 最近召集了 英国和美国 7 个神经退行性领域的慈善机构和基金会（一个没有新药的问题领域），启动了一个名为 NeuroMap 的加速计划。它的努力类似于 CF 基金会采用的解决方案。“制药公司没有推出新药，因为这有风险且复杂，他们专注于其他领域。因此，这 7 个慈善机构齐聚一堂，为搁置的项目提供资金，”约翰逊说。“我们可以付费推进这些项目。我们支付到制药公司可以将它们推向患者的程度。我们希望慈善机构从任何利润中获得少量回报，以便我们能够再次这样做。”
CF 基金会提供的资金专门用于与生物技术或制药公司进行的特定、经过协商的 CF 研究项目。“我们通过严格的法律协议来确保每一美元的投资都符合推进[我们]使命的最佳利益，”一位基金会发言人解释说。“美国患者可以使用的几乎所有 CF 药物都得益于基金会的支持。”
本文经《化学世界》许可转载。本文于 2014 年 12 月 4 日首次发表。