一个中国研究小组率先将使用革命性的 CRISPR-Cas9 技术编辑基因的细胞注入人体。
10 月 28 日，由成都四川大学肿瘤学家卢铀领导的团队将经过修饰的细胞注入一位患有侵袭性肺癌的患者体内，这是在成都华西医院进行的一项临床试验的一部分。
早期使用另一种技术编辑的细胞进行的临床试验令临床医生感到兴奋。宾夕法尼亚大学费城分校的免疫疗法专家卡尔·琼（Carl June）说，CRISPR 技术比其他技术更简单、更高效，可能会加速将基因编辑细胞应用于临床的竞赛，他领导了早期的研究之一。
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“我认为这将引发‘人造卫星 2.0’，即中美之间在进步方面的生物医学竞赛，这很重要，因为竞争通常会改善最终产品，”他说。
琼是计划中的美国试验的科学顾问，该试验将使用 CRISPR 技术靶向参与者细胞中的三个基因，目标是治疗各种癌症。他预计该试验将于 2017 年初开始。北京大学的一个研究小组希望在 2017 年 3 月开始三项使用 CRISPR 技术对抗膀胱癌、前列腺癌和肾细胞癌的临床试验。这些试验尚未获得批准或资助。
蛋白质靶点
卢铀的试验在 7 月份获得了医院审查委员会的伦理批准。卢铀说，参与者注射本应在 8 月份开始，但日期被推迟了，因为细胞培养和扩增花费的时间比预期的要长，而且团队遇到了中国的十月假期。
研究人员从接受者的血液中提取免疫细胞，然后使用CRISPR-Cas9 禁用其中的一个基因，CRISPR-Cas9 将 DNA 切割酶与分子向导结合在一起，分子向导可以被编程来精确地告诉酶在哪里切割。被禁用的基因编码 PD-1 蛋白，该蛋白通常会抑制细胞的免疫反应：癌细胞会利用该功能进行增殖。
然后，卢铀的团队培养了经过编辑的细胞，增加了它们的数量，并将它们注射回患有转移性非小细胞肺癌的患者体内。希望在没有 PD-1 的情况下，经过编辑的细胞将攻击并击败癌症。
安全第一
卢铀说，治疗进展顺利，参与者将接受第二次注射，但因患者保密而拒绝透露详情。该团队计划总共治疗十人，每人将接受两次、三次或四次注射。这主要是一项安全性试验，参与者将接受为期六个月的监测，以确定注射是否会引起严重的副作用。卢铀的团队还将在那段时间之后观察他们，看看他们是否似乎从治疗中受益。
其他肿瘤学家对 CRISPR 进入癌症治疗领域感到兴奋。“能够做到这一点的技术令人难以置信，”纽约市哥伦比亚大学医学中心的奈耶尔·里兹维（Naiyer Rizvi）说。意大利巴勒莫大学的安东尼奥·鲁索（Antonio Russo）指出，中和 PD-1 的抗体已成功控制了肺癌，这为 CRISPR 技术攻击该蛋白带来了希望。“这是一个令人兴奋的策略，”他说。“理论依据很充分。”
但里兹维质疑这项特定试验是否会成功。他说，提取、基因改造和扩增细胞的过程“是一项庞大的工程，而且可扩展性不高”。“除非它显示出疗效的大幅提高，否则很难证明继续前进是合理的。”他怀疑它是否会优于抗体的使用，抗体可以在临床中无限量地扩增。卢铀说，这个问题正在试验中评估，但现在说哪种方法更好还为时过早。
本文经许可转载，并于2016 年 11 月 15 日首次发表。