起初，感染埃博拉病毒的人会出现类似流感的症状——发烧、发冷、肌肉酸痛。然后开始出血。当病毒劫持全身细胞来复制自身时，它会压垮并损害肝脏、肺部、脾脏和血管。几天之内，器官开始衰竭，许多患者陷入昏迷。一些疫情爆发，主要在中非和西非，已导致高达 90% 的感染者死亡。
这种可怕的预后可能即将改变。利用所谓的“小干扰 RNA”或 siRNA，现就职于德克萨斯大学医学分部加尔维斯顿分校的托马斯·W·吉斯伯特（Thomas W. Geisbert）及其众多合作者设计出了一种非常有前景的疗法，该疗法已挽救了六只感染该病毒的猴子的生命。正如今年 1 月报道的那样，该疗法也通过了在未感染人类志愿者身上的首次安全性测试。吉斯伯特的合作者之一，位于不列颠哥伦比亚省伯纳比的 Tekmira Pharmaceuticals 公司的伊恩·麦克拉克伦（Ian Maclachlan）及其团队已收到美国国防部 1.4 亿美元的拨款，以进一步开发该疗法。
科学家们共同努力，设计了一种 siRNA，以阻止埃博拉病毒制造一种特定的蛋白质，没有这种蛋白质，病毒就无法复制自身。“如果你敲除那一种，理论上你就敲除了所有病毒，”吉斯伯特说。研究人员还设计了另一种 siRNA，以阻止病毒制造第二种蛋白质，病毒利用这种蛋白质来削弱感染者的免疫系统。siRNA 不会干扰典型的细胞功能，因为目标病毒蛋白不存在于人类或其他哺乳动物的细胞中，因此不存在危险。
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麦克拉克伦和他的同事将实验室制造的 siRNA 封装在脂肪小泡中，细胞很容易将这些小泡转运过细胞膜。然后，他们将制剂注射到几只恒河猴体内，这些猴子在不到一小时前感染了埃博拉病毒。在一项研究中，在接触后第一周接受总共四剂治疗的三只猴子中有两只存活下来。在第二项旨在测试更高剂量有效性的研究中，所有四只接受七次 siRNA 注射的猴子都存活了下来。测试显示，接受治疗的猴子血液中的病毒分子远少于典型感染动物。猕猴对 siRNA 注射耐受性良好，存活下来的猴子在 30 天后仍然健康。
马尼托巴大学的加里·科宾格（Gary Kobinger）说，这项研究是一个“里程碑”，他正在研究一种基于抗体的不同埃博拉疗法。他认为吉斯伯特和他的团队“正在引领临床开发工作”。
《大众科学》在线
观看细胞内短 RNA 工作的动画，网址为 ScientificAmerican.com/apr2014/rna