免疫疗法已经改变了癌症治疗。现在，这种通过刺激人体免疫系统来治疗疾病的策略所创造的工具和新知识，正开始被用于从对抗自身免疫性疾病到预防器官移植中的组织排斥反应等各种领域。
研究人员表示，尽管这种方法的使用仍然主要局限于科学实验室，但在癌症以外的领域也具有巨大的潜力，因为免疫系统从根本上参与了每个器官和许多健康状况。“我们有机会将我们所说的免疫革命扩展到癌症以外的领域，”宾夕法尼亚大学健康系统（宾夕法尼亚医学院）心脏病专家兼首席科学官乔纳森·爱泼斯坦说。
在一种癌症免疫疗法中，称为T细胞的免疫细胞从体内取出，并经过基因工程改造，以靶向仅在癌症中发现的细胞。这些经过基因工程改造的细胞，称为嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞），已被证明对某些类型的血癌非常有效，尤其是急性淋巴细胞白血病。科学家们现在已经开始对T细胞进行基因工程改造，以攻击其他与疾病相关的细胞。
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马萨诸塞州总医院癌症中心细胞免疫治疗主任、哈佛医学院助理教授马塞拉·毛斯说，癌症是免疫疗法的合理第一步。癌症治疗中延长生命的疗法的需求是无可争议的。她说，人们愿意冒险对抗可能致命的肿瘤。医生在对抗自身免疫性疾病时可能会更加谨慎，自身免疫性疾病可能很可怕，但也存在一些现有的（如果不是完美的）治疗方法。毛斯说，现在免疫疗法在癌症方面已被证明如此成功，那么将其推广到其他疾病是有道理的。
宾夕法尼亚医学院的皮肤科医生艾米·佩恩领导的一个小组目前正在准备使用经过基因工程改造的T细胞治疗一种称为天疱疮的自身免疫触发的皮肤病的人体试验。在影响约4000名美国人的这种疾病的一种亚型中，免疫系统会产生抗体来对抗将皮肤连接在一起的蛋白质，从而导致疼痛、使人衰弱的水疱。佩恩和她的同事指导经过基因工程改造的T细胞摧毁产生这些抗体的免疫细胞，他们的工作在动物身上显示出希望。佩恩说，她从宾夕法尼亚医学院成功的CAR-T细胞获得的所有关注中获得了这种方法的灵感。回顾起来似乎很简单：“你会想，‘我们为什么没有早点想到这个？’”她补充道。其他人之前也曾尝试靶向引起这种皮肤病的抗体，但没有成功。佩恩说，她对她正在使用的经过基因工程改造的T细胞更加乐观，她称之为CAAR-T细胞（多了一个“A”），即嵌合自身抗体受体T细胞，因为它们可以复制更多份，因此它们的效果可能是持久的。
即使是几十年前的免疫疗法也在启发着今天的工作。在巴黎，索邦大学的免疫学家大卫·克拉茨曼正在试验用低剂量的白细胞介素-2（IL-2）治疗自身免疫性疾病，白细胞介素-2是一种免疫信号分子，最早在20世纪80年代中期用于治疗癌症。当时，高剂量的IL-2被证明对一小部分转移性肿瘤有效——主要是肾癌和黑色素瘤——但会引起可怕的副作用。克拉茨曼的研究表明，低剂量可能能够通过提高一种称为调节性T细胞或Treg的细胞的水平来治疗广泛的自身免疫性疾病，这种细胞自然地抑制免疫反应。他使用免疫疗法来抑制免疫系统——这与癌症研究人员的做法相反。
克拉茨曼的大学和另外两家法国机构拥有低剂量IL-2的专利，他正在11月与正在探索其在广泛疾病中潜力的其他研究人员和制药公司举办一次会议。他说，IL-2是唯一优先激活Treg的分子，“几乎每种自身免疫性疾病和炎症性疾病都存在Treg不足”，包括动脉粥样硬化，或动脉硬化。他现在正在针对自身免疫性疾病（包括狼疮、1型糖尿病和多发性硬化症）进行II期临床试验，以测试他的方法。
达纳-法伯癌症研究所细胞制造实验室主任杰罗姆·里茨说，用基因工程改造的Treg制成的CAR-T细胞也可以用于对抗炎症或移植患者，以预防排斥反应。干细胞移植可以治愈一些血癌，但也可能导致危及生命的移植物抗宿主病，其中来自供体的免疫细胞攻击受体。里茨说，应该有可能对所谓的CAR-Tregs进行基因工程改造，以诱导对受体细胞的耐受性——甚至对整个移植器官的耐受性，以防止排斥反应，里茨也是哈佛医学院的教授。
宾夕法尼亚医学院的爱泼斯坦最近对小鼠的T细胞进行了基因工程改造，以攻击心脏受损后产生疤痕组织的细胞。这种称为纤维化的疤痕最初可以防止心脏破裂，但也会损害器官充血和有效泵血的能力。最近发表在自然杂志上的一项研究表明，爱泼斯坦的方法在小鼠身上奏效，减少了疤痕组织的数量。他希望在更大的动物身上测试这种方法。
但一些专家仍然持怀疑态度。斯克里普斯研究所的心脏病专家兼执行副总裁埃里克·托波尔说，他怀疑爱泼斯坦的方法是否会在人类身上奏效。“这是一项有趣的科学，但它离对心脏病患者产生影响还很遥远，”托波尔说。他指出，许多在小鼠身上有效的治疗方法在人类身上效果不佳。尽管纤维化显然是心力衰竭中的一个问题，但靶向纤维化组织是否会对患者有所帮助尚不清楚。他还担心任何可能影响心脏跳动的干预措施的安全性。“如果你胡乱摆弄它，你实际上可能会引起严重的心律失常问题，”他说，“这可能是致命的。”
即使这项具体工作永远不会成功，爱泼斯坦和其他人也表示，更大的方法仍然有效：学习如何操纵免疫系统来对抗癌症，教会了研究人员现在可以用来对抗从感染到关节炎等疾病的信息。
毛斯同意：“我认为我们绝对正处于一个时刻，这种科学，这种潜在的产品——工程T细胞——是变革性的。它们可以应用于许多不同的环境和疾病，”她说。但是，“我认为现在判断它是否会成为患者的商业产品还为时过早。”