2009年初，迈克·琼斯在肯塔基州路易斯维尔的一家便利店买了一份报纸，读到了一位当地医生想要尝试一项前所未有的方法：通过采集和繁殖心脏的本土干细胞——具有再生能力的未成熟细胞——来治愈患病的心脏。当时 65 岁的琼斯患有充血性心力衰竭：他的心脏不再有效地泵血。他联系了路易斯维尔大学的医生罗伯托·博利，同年 7 月，琼斯成为世界上第一个接受自身心脏干细胞输注的人。
治疗前，琼斯几乎爬不上楼梯。如今，他感觉身体状况良好，可以自己劈柴，清理九英亩土地上掉落的树枝。他的“射血分数”——衡量心脏从一个腔室向另一个腔室泵出多少血液的指标——在实验性治疗后的两年内从 20% 增加到 40%，低于典型水平（55% 到 70% 范围），但仍然是显着改善。
从那时起，数百名其他心脏受损患者在医生为他们注射了从自身心脏或骨髓中提取的干细胞，以及来自无关捐赠者的干细胞后，病情也得到了类似的改善。研究人员认为，干细胞会变成新的组织，并刺激其他细胞分裂。然而，许多重要的问题仍然没有答案。科学家们仍然不知道哪种干细胞效果最好，以及如何在治疗前准确制备细胞——但他们正在迅速获得见解。“我认为我们正处在有生之年医学领域最大革命的黎明，”博利说。“我们仍然需要学习如何正确使用这些细胞——但这是真的。未来，我们将收集我们自己的干细胞，培养它们并将它们保存在冷冻库中，直到我们需要它们。”
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启动泵
在过去的四十年里，科学家们认为人类心脏是一个强大但脆弱的活体泵。研究人员认为，由于成年人的心脏似乎无法再生其细胞，因此任何细胞死亡都会不可挽回地削弱该器官。然而，时不时地，一位科学家会在显微镜下瞥见成年人心脏细胞分裂。对保存的心脏组织进行的碳年代测定后来证实，成年人的心脏在其一生中都在替换其细胞，尽管这种更替与肠道和皮肤相比微不足道。生物学家现在估计，心脏每年替换 1% 或更多的四到五十亿个肌肉细胞。研究人员还了解到，新细胞来自成熟心脏细胞的复制以及嵌入心脏的干细胞。
这些本土干细胞使心脏能够以小方式自我修复。例如，在心脏病发作后，常驻干细胞会成熟为新的心脏细胞，并促使现有细胞分裂。然而，这种自我修复只能持续一到两周，这远远不足以替换典型心脏病发作中损失的超过十亿个细胞。结果是大面积的僵硬疤痕组织。正如汽车轮胎在损坏处鼓起一样，人类的心脏也会在疤痕处肿胀；曾经高效的足球形器官变成了一个松弛、无效的泵。
干细胞疗法通过为心脏提供大量自身的修复细胞来发挥作用。动物研究表明，一些注射的干细胞会成熟为成体细胞，但大多数会在几天内死亡。然而，在细胞失效之前，它们会分泌一种蛋白质混合物，这些蛋白质鼓励健康的心脏细胞增殖，以及分解疤痕组织中胶原纤维的酶，为新的心肌腾出空间。
到目前为止，研究人员仅对患者完成了少量小型试验。博利和他的同事从包括琼斯在内的 23 名患有心脏损伤或衰竭的患者身上采集了一小块心脏组织。研究人员在培养皿中培育了微小的心脏细胞花园，通过寻找一种称为 c-kit 的干细胞特异性蛋白标记物来过滤掉干细胞。然后，他们让干细胞自我复制数百万份。
16 名患者通过插入冠状动脉的导管接受了各一百万个心脏干细胞，7 名患者接受了标准护理（主要包括 β 受体阻滞剂和利尿剂）。四个月后，接受干细胞治疗的患者的射血分数从 30.3% 的起始平均值增加到 38.5% 的平均值，但在接受标准护理的患者中几乎没有变化（从 30.1% 略微增加到 30.2%）。治疗一年后，干细胞患者的平均疤痕组织重量减少了 30%。
在类似的试验中，洛杉矶西达斯-西奈心脏研究所的爱德华多·马尔班和他的同事用他们自己的干细胞治疗了 17 名患者，另外 8 名患者接受了标准护理。马尔班和他的团队使用远程控制的镊子夹取胡椒粒大小的心脏组织碎片在实验室中培养。博利主要从他的实验室培养物中提取了显示 c-kit 的“真正”干细胞，而马尔班提取了更多种类的细胞混合物——其中一些细胞可能具有更有限的功能。接受标准护理的患者的疤痕质量或健康心脏组织没有表现出统计学上的显着变化。干细胞患者的疤痕质量减少了 42%，健康组织增加 13 克（一年以上），尽管他们的射血分数几乎没有改善。
其他研究人员试图用来自骨髓的所谓间充质干细胞治疗心力衰竭，这种干细胞很有吸引力，因为与其他干细胞相比，它们不太可能癌变。间充质干细胞分泌生长因子，促进附近细胞繁殖，并且在合适的条件下可以变成心肌。迄今为止，试验结果一直不一致——一些患者明显好转，而另一些患者则几乎没有或没有积极变化。
迈阿密大学的约书亚·黑尔想知道心脏病患者是否能够耐受陌生人捐赠的骨髓干细胞，或者将它们排斥为异物。黑尔给 15 名患者注射了他们自己的骨髓干细胞，另外 15 人捐赠了细胞。13 个月后，两组患者均未排斥干细胞，并且两组患者的疤痕组织均减少了三分之一以上。老年患者可能比自己的细胞更能从年轻捐赠者的干细胞中获益，因为年轻的细胞没有经历那么多的磨损。