到目前为止，治疗自闭症的尝试仅限于针对外围症状的药物，如焦虑、攻击性和重复行为。但研究人员希望，正在开发的一批新药的数据将使他们能够首次治疗该疾病的潜在机制，从而可能帮助自闭症患者进行沟通。
大多数自闭症病例是特发性的，这意味着研究人员尚未了解其病因。但一些自闭症动物研究表明大脑中的信号传导问题。一些研究人员认为，针对这些信号传导问题可能会改善一度被认为难以治愈的自闭症症状。
研究人员通过研究少数由单基因缺陷引起的疾病获得了这些信息，这些缺陷可能导致自闭症。自闭症谱系障碍组织“Autism Speaks”的科学主任杰拉尔丁·道森说，这种疾病约占自闭症病例的 15% 到 20%。在脆性 X 染色体综合征中，这种疾病在相当多的病例中会导致自闭症，神经元之间的接触点含有过多的谷氨酸，谷氨酸是一种传递兴奋性信号的化学信使。“大脑中存在最佳激活水平”，位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司 Seaside Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官兰德尔·L·卡彭特解释说，脆性 X 染色体综合征会破坏这种平衡。该公司正在开发旨在重新平衡兴奋性和抑制性信使（称为神经递质）水平的药物。卡彭特说，达到最佳状态可能使大脑能够建立必要的连接，从而消除背景噪音并专注于重要信息。反过来，这可能会让患者感觉不太容易被感官刺激淹没，并且更容易与他人互动。
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然而，特发性自闭症患者是否也患有同样的谷氨酸失衡？这正是 Seaside 正在努力 выяснить 的问题。该公司最先进的药物 arbaclofen 可以抑制谷氨酸活性，并在脆性 X 染色体综合征小鼠模型中逆转了一些症状。到目前为止的数据也表明对人类有一些益处。“最大的问题是，这些相同的药物是否可以解决特发性自闭症患者的症状，”道森说。Seaside 探索这个问题的研究报告将于今年晚些时候发布。如果 arbaclofen 在至少一部分人身上有效，那么这一发现将首次证明，某些特发性自闭症病例与研究充分的自闭症单基因突变具有相同的神经生物学缺陷。更重要的是，这将首次表明自闭症可以用药物治疗。“这将是一个分水岭时刻，”道森说。
尽管如此，仍然存在重大问题。到目前为止，研究人员在设计针对谷氨酸且没有副作用的药物方面几乎没有成功。即使药物有效，研究人员仍然需要确定药物在哪个年龄段最有益，因为自闭症在发育早期就开始了。但道森说，Seaside 的试验以及正在研发的类似药物的 результатах，“将是了解发现之路将是什么样子的巨大一步。”