夏洛特·菲吉（Charlotte Figi）是一位来自科罗拉多州的八岁女孩，患有德拉韦综合征（Dravet syndrome），这是一种罕见且使人衰弱的癫痫病。2013年，有新闻报道称医用大麻能够做到其他药物无法做到的事情：显著减少她的癫痫发作，这使她进入了公众视野。现在，新的科学研究提供了证据，表明大麻可能对三分之一的癫痫患者有效，这些患者与夏洛特一样，患有耐药性癫痫。
上个月，纽约大学朗格尼医学中心的神经学家奥林·德文斯基（Orrin Devinsky）和他在多个研究中心的同事在《柳叶刀神经病学》（The Lancet Neurology）上发表了迄今为止最大规模的关于大麻类药物治疗耐药性癫痫的研究结果。研究人员用99%的大麻二酚（CBD）提取物（大麻中的一种非精神活性化学物质）治疗了162名患者，并对他们进行了12周的监测。这种治疗是作为患者现有药物的附加疗法给药的，并且该试验是开放标签的（每个人都知道他们接受的是什么）。
研究人员报告称，干预措施以类似于现有药物的速率（中位数为36.5%）减少了运动性癫痫发作，并且2%的患者完全没有癫痫发作。此外，79%的患者报告了不良反应，如嗜睡、腹泻和疲劳，但只有3%的患者因不良事件退出研究。“我有点惊讶副作用的总体数量非常高，但似乎大多数副作用都不足以让患者停止用药，”科罗拉多大学医学院的神经病学和儿科教授凯文·查普曼（Kevin Chapman）说，他没有参与这项研究。“我认为[这项研究]提供了一些很好的数据，表明它相对安全——不良反应大多是轻微的，[尽管]存在严重的不良反应，但在这种难治性人群中，总是很难知道这是否无论如何都会发生。”
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关于大麻缓解癫痫发作能力的故事已经流传了约150年，但在过去十年中，随着合法化运动的推动，人们对医用大麻的兴趣急剧增加。特别是，患者和科学家都开始关注CBD（大麻的主要化合物之一）的潜在益处。与四氢大麻酚（THC，导致其欣快作用的物质）不同，CBD不会引起“嗨”的感觉，也不会像研究人员为THC确定的那样构成相同的风险，例如成瘾和认知障碍。相反，研究表明，它可以作为一种抗惊厥药，甚至可能具有抗精神病作用。
由德文斯基领导的试验是目前对CBD对癫痫影响的最可靠评估（之前的研究包括少于20名患者），但仍有许多问题。在今年1月发表在《柳叶刀神经病学》上的后续评论中，耶鲁大学医学院的神经学家卡米尔·德蒂涅茨基（Kamil Detyniecki）和劳伦斯·赫希（Lawrence Hirsch）（他们未参与这项研究）概述了该研究的主要局限性，其中包括可能的安慰剂效应和药物相互作用。
由于该试验是开放标签且没有对照组，因此主要关注的问题是安慰剂效应，之前的研究表明，安慰剂效应在使用大麻类产品时可能特别强烈。例如，科罗拉多大学的查普曼和他的团队在2015年进行的一项早期研究表明，为了接受大麻类癫痫治疗而搬到科罗拉多州的患者中，有47%的人报告病情有所改善，而已经住在那里的人中，这一比例为22%。
另一个主要问题是药物相互作用的可能性——因为CBD是一种强效的肝酶抑制剂，它可以增加体内其他药物的浓度。这意味着，当与其他化合物一起给药时，对患者的后续影响可能是由于增加了对其他药物的暴露，而不是CBD本身。
尽管存在这些局限性，但两位评论作者都认为，这项研究是确立CBD作为安全有效的癫痫治疗方法的重要一步。“这是第一步，而且很棒，”德蒂涅茨基说。尽管不良事件数量很多，但他表示，总体而言，“没有令人意外的副作用——我们可以得出结论，CBD在短期内似乎是安全的。”
表明CBD对耐药性癫痫有效的证据可能正在增加，但科学家们对其工作原理仍然知之甚少——除了它“与我们所知的任何其他癫痫药物完全不同”的可能性，正如德文斯基所说。他指出，这是一件好事：“一种担忧是，由于药物的测试和筛选方式，我们最终得到了许多非常相似的‘me-too’药物。”
研究人员，包括参与去年12月发表的研究的研究人员，希望在目前正在进行的盲法和安慰剂对照临床试验中解决这些局限性，这些试验测试了CBD对德拉韦综合征患者以及伦诺克斯-加斯托综合征（Lennox–Gastaut syndrome）（另一种耐药性癫痫）患者的疗效。与此同时，大多数临床医生和研究人员，包括参与试验的研究人员，建议在考虑将CBD作为癫痫治疗方法时保持“谨慎乐观”。
“我认为，根据我们现有的证据，如果一个孩子已经尝试了多种标准药物，但癫痫仍然很严重并损害了生活质量，那么尝试CBD的风险充其量是低到中等，”德文斯基说。“[但是]我确实认为，作为科学界，我们获得[更多]数据至关重要。”大麻可能是少数癫痫患者急需的治疗方法，但就目前而言，患者应该等待科学家们拨开迷雾。