百健停止备受关注的阿尔茨海默病药物研究,新疗法希望受挫

试验失败引发对淀粉样蛋白作为药物开发靶点的质疑

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阿尔茨海默病再次击退了人类驯服它的努力。

百健及其日本制药合作伙伴卫材周四表示,他们将停止两项aducanumab的3期临床试验,这是一种旨在通过 靶向破坏大脑的蛋白质片段 (称为β-淀粉样蛋白)来减缓阿尔茨海默病恶化的药物。

停止试验的决定是基于一个独立监测委员会进行的期中分析。百健和卫材表示,该分析结论认为,当试验完成时,与安慰剂相比,aducanumab不太可能使阿尔茨海默病患者受益。


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百健和卫材现在加入了长长的制药公司名单,这些公司曾尝试但 未能开发出 成功的阿尔茨海默病疗法。aducanumab的失败对于β-淀粉样蛋白假说的支持者来说尤其令人沮丧,该假说曾经是关于阿尔茨海默病如何破坏大脑的最被广泛接受的理论。这个想法是,含有称为β-淀粉样蛋白的蛋白质的碎片团块正在造成损害,这可以通过药物进行测试。在多次其他失败之后,Aducanumab本应是最终证明这一想法的药物。

百健和卫材认为,aducanumab更有效,并且在清除β-淀粉样蛋白方面做得更好。他们还将患有极早期阿尔茨海默病迹象的患者纳入他们的试验,他们认为这将提高成功的机会。但事实并非如此。

百健首席执行官米歇尔·沃纳索斯在一份声明中表示:“这一令人失望的消息证实了治疗阿尔茨海默病的复杂性,以及进一步推进神经科学知识的必要性。我们非常感谢所有阿尔茨海默病患者、他们的家人以及参与试验并为这项研究做出巨大贡献的研究人员。”

百健在aducanumab上押下了重注,顶住了投资者要求以有意义的方式实现多元化,以保护自己免受超高风险的阿尔茨海默病事业的影响。现在aducanumab已经失败,百健该如何恢复?未来的增长将来自哪里?这些是公司未来几天将面临的令人不安的问题。

Stifel分析师保罗·马泰斯在一份给投资者的报告中写道:“毫不夸张地说,百健现在面临严重的增长问题。” 他表示,投资者曾希望百健会收购一家专注于神经科学的小型公司,例如Sage Therapeutics或Neurocrine Biosciences。达成重大交易的压力现在只会增加。

百健股票周四收盘下跌29%,市值蒸发近160亿美元。

Matthew Herper 贡献了报道。

STAT 许可转载。本文 最初发表于 2019年3月21日

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