加利福尼亚州萨克拉门托——在总统竞选混乱和引人注目的全州选票倡议活动主导的选举年中，加州人再次被要求权衡干细胞研究的价值。
14 号提案将授权该州借款 55 亿美元，以继续资助加州再生医学研究所 (CIRM)，该机构目前是世界第二大干细胞研究资助机构。根据无党派州立法分析办公室的估计，考虑到利息支出，这项措施在 30 年左右的时间里可能会花费该州大约 78 亿美元。根据
2004 年，选民批准了 71 号提案，一项 30 亿美元的债券，将在 30 年内连本带息偿还。这项措施使该州机构得以启动并运行，旨在为研究提供种子资金。
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在第一次竞选期间，选民被告知该措施资助的研究可能会导致癌症、阿尔茨海默病和其他毁灭性疾病的治愈方法，并且该州可能会从新的治疗方法中获得数百万的特许权使用费。
然而，这些雄心壮志大多仍未实现。
CIRM 公共传播高级主管凯文·麦考马克 (Kevin McCormack) 在谈到研究产生治愈方法的速度时说：“我认为最初的承诺有点乐观。” “你不能仓促进行这种工作。”
因此，倡导者在 16 年后又回来了，目的是为了获得更多的研究资金，并扩大州机构的规模。
干细胞因其能够发育成体内不同类型的细胞，并修复和更新组织而具有巨大的医学潜力。
当 2004 年通过第一项债券措施时，由于反对使用一种干细胞：人类胚胎干细胞，乔治·W·布什政府拒绝在国家层面资助干细胞研究。它们来源于受精卵，这使得它们在反对堕胎的政客中引起争议。
联邦资金在 2009 年恢复，到目前为止，美国国立卫生研究院今年已在人类胚胎干细胞研究上花费了约3.21 亿美元。
但 14 号提案的支持者表示，进行这项研究的能力仍然很薄弱。9 月，共和党议员致信唐纳德·特朗普总统，敦促他再次切断这些资金。
加州最初的债券措施提供的资金被用于创建新的州立研究所，并为在加州医院和大学开展针对血液癌和肾功能衰竭等疾病的研究提供资助。这笔钱支付了 90 项临床试验的费用。
南加州大学的一份2019 年报告得出结论，该中心为加州经济贡献了约 107 亿美元，其中包括招聘、建设和吸引更多研究资金进入该州。CIRM 资助了超过 56,500 个工作岗位，其中一半以上被认为是高薪岗位。
尽管有竞选承诺，但在过去 13 年中，只有两种疗法在 CIRM 的一些帮助下获得美国食品和药物管理局的批准，一种用于治疗白血病，另一种用于治疗骨髓瘢痕。
但是，CIRM 董事会成员杰夫·希 (Jeff Sheehy) 说，该研究所将这些药物归功于自己有点牵强，他不支持新的债券措施。他说，该机构资助了研究人员，其实验室发现并开发了这些药物，但 CIRM 对这些药物没有任何权利，也没有从中获得特许权使用费。
麦考马克说，该州已从授权其他研究所资助的发现（如设备）中获得了约 51.8 万美元的收入。
麦考马克还指出了仍在临床试验中的一些有希望的干细胞疗法，例如一种治疗方法治愈了 50 名患有严重联合免疫缺陷的儿童，这种遗传性疾病通常被称为“泡泡宝宝”病，以及其他一些治疗方法导致了麻痹和失明的“显着”改善，他说。
遗传与社会中心执行主任玛西·达诺夫斯基 (Marcy Darnovsky) 说，两项债券措施的竞选活动可能给人们带来了不切实际的期望和虚假的希望。“这破坏了人们对科学的信任，”达诺夫斯基说。“没有人可以承诺治愈方法，也不应该有人这样做。”
撰写这两项投票措施的房地产开发商罗伯特·克莱因 (Robert Klein) 不同意这种说法。他在小儿子死于 1 型糖尿病后受到启发，开始投资干细胞研究。他说，CIRM 的一些突破正在帮助现在的患者。
“如果这项措施没有通过，你会怎么办？告诉那些人我们很抱歉，但我们不会这样做？”克莱因说。“想到其他孩子无谓地死去，真是难以忍受。”
在机构董事会任职 16 年的希说，他为该研究所所做的工作感到自豪，但他认为该机构应该由立法机构资助，而不是通过借更多的钱。
希说：“承诺是它会自己支付费用，但它没有。” “我们真的负担不起，而且这是最糟糕的付款方式。”
即使 CIRM 没有盈利，一些研究人员和私营公司也正在从公共资金中受益。以 Forty Seven Inc. 公司为例，该公司以一种人类蛋白质命名，由斯坦福大学干细胞研究项目主任欧文·韦斯曼 (Irving Weissman) 共同创立。州干细胞机构向 Forty Seven 奖励了超过 1500 万美元，并向斯坦福大学的韦斯曼奖励了3000 万美元用于研究。
这笔资金推动了对几种不同癌症的有希望的疗法的研究。制药巨头吉利德科学公司于 2018 年以49 亿美元收购了 Forty Seven。其中，2120 万美元退回了 CIRM，用于偿还 Forty Seven 的研究经费，并支付利息。
研究药物开发的哈佛医学院医学教授阿米特·萨尔帕特瓦里 (Ameet Sarpatwari) 说：“如果结果证明有利可图，吉利德将赚得更多。”
萨尔帕特瓦里说，由于这种工作既昂贵又风险高，私营公司不愿意为早期研究付费，因为科学家不知道他们的工作是否会产生结果，更不用说利润了。因此，国家为这项工作付费，而制药公司则在分子看起来有希望时介入为后期研究提供资金，并最终获得利润。
例如：Fedratinib，CIRM 部分资助的两种 FDA 批准的药物之一，据 GoodRx 称，120 粒胶囊的价格约为20,000 美元。
萨尔帕特瓦里说：“我们正在将药物开发的风险社会化，并将收益私有化。”
从书面上看，该研究所的定价法规比 NIH 更严格，后者不要求使用公共资金开发的药物可以为公众所用。在加州，公司必须提交关于无保险患者如何获得药物的计划，并且必须以指定的费率将这些药物出售给该州的公共卫生项目。
但在实践中，这些法规从未真正接受过检验。
14 号提案将增加一项新规则。它将把加州从特许权使用费中赚取的钱用于帮助患者负担得起这些治疗费用。它也使制药公司受益：该州从这些药物中获得的任何收入都将以国家资助的患者补贴的形式返还给这些公司。
该措施还将成立一个新的工作组（配备 15 名新的全职员工），该工作组将通过支付患者的住宿和交通费用，帮助患者更负担得起临床试验。
它还将把 CIRM 的管理委员会规模从 29 人扩大到 35 人。这与医学研究所的建议相矛盾，后者建议缩小委员会规模以避免利益冲突。克莱因认为，额外的委员会职位对于代表不同地区和专业领域是必要的。
最终，加州选民必须权衡新疗法的可能性与通过债务为其融资的成本。
萨尔帕特瓦里说：“我们希望开发新的疗法，而像加州正在采取的行动就具备良好的条件来实现这一点。” “但归根结底，它们只有在人们能够负担得起的情况下才能发挥作用。”
此KHN故事最初发表在 California Healthline，这是加州医疗保健基金会的一项服务。