在我们进入疫情期间举行的总统竞选的最后几周之际，获得实验性医疗干预措施在特朗普竞选团队争取连任的过程中发挥了重要作用。特朗普总统经常吹嘘他签署的“尝试权”法案是一项重大的医疗保健成就。与此同时，他一直在炒作 COVID-19 实验性疗法的可用性。
随着他被确诊，总统成为了实验性医疗干预措施如何进入政治聚光灯下的活生生的例子。在住院后，特朗普通过 FDA 的扩大使用途径接受了再生元公司的实验性抗体疗法 REGN-COV2。幸运的是，对于总统来说，再生元公司的首席执行官是他的朋友和高尔夫俱乐部的成员，他“乐于效劳”总统获得这种药物的请求，尽管该公司将其有限的 REGN-COV2 供应集中在临床试验上，并将扩大使用限制在“特殊情况”下。
“尝试权”和扩大使用途径的相似之处在于，它们允许医学研究人员和开发人员向患有严重或危及生命的疾病的人提供实验性医疗干预措施。这些接受者必须没有其他 FDA 批准的治疗方案，并且无法参加针对其医疗状况的临床试验。在这两种情况下，干预措施的赞助者都必须同意提供，并且可以收取费用以支付这样做的直接成本。
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“尝试权”的支持者认为这是必要的，因为它将 FDA 从批准实验性干预措施访问请求的过程中移除。批评者指出，FDA 几乎批准了所有这些请求，并简化了申请和批准流程。相反，这些批评者担心，“尝试权”是一种试图减少 FDA 在提供研究性医疗产品监督方面的作用的方式。
特朗普总统自签署“尝试权”法案以来的两年半时间里，一直声称该法案将彻底改变重病美国人获得实验性医疗干预措施的能力。这些说法包括声称它将挽救“数十万”人的生命，并且它“如此令人难以置信且如此成功”。
然而，几乎没有证据支持该法律已经成功的说法，即使是更保守的说法也是如此。虽然有媒体报道报道少数人获得了治疗，但这些报道非常有限，并且不包括因治疗而挽救生命的证据。FDA 的任务是根据新法律从治疗赞助者那里收集年度报告，但这样做的要求尚未最终确定，关于“尝试权”使用的第一份信息将在总统大选后才会报告。
为了更好地了解与先前存在的扩大使用途径相比，“尝试权”是如何被使用的，Alison Bateman-House、Leigh Turner 和我决定研究通过这些途径寻求治疗的众筹活动。虽然众筹活动不会捕捉到所有甚至大多数通过这些途径获得实验性干预措施的人，但有些人使用众筹是因为获得这些干预措施的成本可能非常高，并且通常不被保险报销。
我们的结果于 2020 年 10 月 7 日发表在再生医学杂志上。在“尝试权”法案通过后的这段时期，我们发现 26 个活动提到了 FDA 管理的扩大使用或同情使用途径，29 个活动提到了绕过 FDA 的“尝试权”途径。但是，虽然 21 个扩大使用活动报告说已获准通过此途径获得治疗，但只有 1 个“尝试权”活动这样做。这种差异部分原因可能是因为这些活动普遍表明对该途径在实践中如何运作的理解不足。这项所谓的权利仍然要求药物开发商同意提供干预措施，并且接受者必须证明他们没有资格参加该药物的临床试验，没有其他治疗选择，并且患有危及生命的疾病，以及其他要求。
这些活动倾向于将“尝试权”视为想要和应该获得实验性干预措施的代名词。从这个角度来看，一些活动读起来像政治声明，表达对特朗普总统签署“尝试权”法案的支持。其他活动承认通过“尝试权”获得治疗的障碍，声明没有赞助者愿意为他们提供治疗。一位面临这个问题的沮丧的活动家甚至表示，“尝试权应该被重新标记为死亡权。”
对于这两种途径，获得实验性干预措施的直接和间接成本都构成了重大障碍。在我们的研究中，干预措施的成本从 15,000 美元到 700,000 美元不等，旅行和其他费用还要另加。这表明，即使扩大使用途径运作良好并创建了获得实验性干预措施的流程，它们仍然取决于赞助者是否愿意提供这些治疗以及支付这些治疗费用的经济能力。
扩大使用实验性医疗干预措施是帮助重病和垂死之人拥有每次改善健康机会的重要工具，特别是当他们无法选择参加临床试验时。可以做更多工作来改进这个过程，特别是通过解决谁有机会追求这条途径的不公平现象。正如总统自己对扩大使用的使用（值得注意的是不是“尝试权”）所表明的那样，拥有制药公司首席执行官的朋友以及获得该国最好的医疗待遇是有好处的。特朗普政府经常就这条途径撒谎——声称“尝试权”立法将 FDA 边缘化是必要的，以及最近声称 REGN-COV2 将“交付到每个有 COVID 病人的医院”——这只会使这些问题更加混乱。
令人遗憾的是，FDA 不会在 11 月大选前提供关于“尝试权”使用情况的确切数字。但是我们已经了解足够多的信息来说明，特朗普总统正在利用扩大使用和“尝试权”来掩盖在推进全面医疗保健立法和充分应对 COVID-19 疫情方面的失败。患病的美国人应该了解关于这些途径的真相，所有美国人都应该能够在清楚了解本届政府在医疗保健获取方面的行动（和不作为）的影响的情况下进行投票。