阿尔茨海默病是美国第六大死因，与癌症和心脏病不同，我们缺乏有效诊断和治疗它的工具。与其他疾病形成鲜明对比的是，尽管付出了诸多努力、巨额费用和数百次临床试验，但在过去16年中，没有新的治疗方法获得批准。重点一直放在靶向β-淀粉样蛋白的药物上，这些蛋白会在患者大脑中聚集成斑块。不幸的是，这些方法尚未产生我们期望的结果。
因此，现在是时候将目标转向新的途径来解决这种极其复杂的疾病了。由于缺乏基于生物标志物、医生可以在办公室轻松使用的经济实惠且无创的测试，这一直是一个挑战。替代方案是昂贵且有创的脊髓穿刺或神经影像学检查，这些检查只能在医院或独立的放射科办公室进行。我们需要新的生物标志物，用于可以对患者进行亚型分类的特定分子靶点；用于预测他们患上阿尔茨海默病的可能性；甚至可能在症状出现之前就提供诊断，从而实现预防。也就是说，它们可以做到目前可用的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描 (PET) 和脑脊液测试所做的事情。生物标志物还可用于招募患者参与针对特定靶点（如β-淀粉样蛋白）的临床试验，并测量身体对治疗的反应——正如渤健最近对其抗β-淀粉样蛋白单克隆抗体所做的那样。最终，生物标志物可以确定哪种疗法对个体最有效。
此类工具已可用于其他疾病，包括糖尿病、高血压、高脂血症和癌症。例如，在心脏病中，血清胆固醇水平（只需用针刺抽血后即可测量）长期以来一直被用作识别高危患者的生物标志物。该测试价格实惠，通常由雇主或医疗保险提供商（包括医疗保险）承保。如果血液水平很高，可以开具他汀类药物等药物来降低胆固醇，从而降低患心脏病的风险。医生还可以使用胆固醇水平来查看处方药是否有效或是否需要调整。低密度脂蛋白胆固醇也被食品和药物管理局认可为心脏病风险的生物标志物，因此临床试验可以证明药物可以降低胆固醇并获得批准。
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尽管存在用于诊断和预后生物标志物的现有测试，但由于成本和获取限制，美国很少有患者接受过这些确诊性测试。包括医疗保险在内的付款人不会支付淀粉样蛋白 PET 扫描的费用，因为他们认为明确的诊断几乎没有临床价值。
但是，最近由医疗保险和医疗补助服务中心支持的关于 PET β-淀粉样蛋白脑部扫描价值的研究表明，“痴呆症专家”医生在约 50% 的病例中误诊了阿尔茨海默病，并且在使用该测试时，他们几乎 70% 的时间改变了对患者的管理和治疗。一种廉价的血液测试，由保险承保，可以在任何临床环境中进行，将对患者及其护理人员产生重大影响。
最近，FDA 发布了指南，承认生物标志物在证明阿尔茨海默病（尤其是早期阿尔茨海默病）临床试验疗效方面的重要作用。这些新指南是快速追踪该疾病药物研发的重大进步。
我们需要类似的测试——最好是血液测试——来帮助诊断阿尔茨海默病并评估治疗方法。这将有助于我们使临床试验更加严格、经济实惠和高效，将加速药物开发，并将通过提供准确的诊断来改善临床护理。在阿尔茨海默病药物发现基金会的支持下，一项名为“诊断加速器”的新计划旨在开发来自血液和易于获取的体液和组织的新型生物标志物。这些与阿尔茨海默病或其他形式的痴呆症明确相关的标志物将使我们能够更准确地预测哪些治疗和预防策略将在高危人群中起作用，正如我们现在在癌症、心脏病和其他衰老疾病中所做的那样。