专家表示，一种最近因成功治疗一名患有白血病的婴儿而成为头条新闻的基因编辑技术，有朝一日可能被用于治疗其他类型的癌症。
据伦敦大奥蒙德街医院称，莱拉·理查德被诊断出患有急性淋巴细胞白血病（ALL）时，年仅14周。尽管医生之前尝试过几种治疗方法，但都无效。
这家医院为莱拉的家人提供了尝试一种仅在小鼠身上使用过的实验性治疗的机会。研究人员提取了捐赠的血液，分离出白血球称为T细胞，它们通常有助于抵抗体内的感染。然后，他们编辑了细胞的基因，这使细胞具有攻击癌症的能力，并将细胞注射到莱拉体内。
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参与莱拉病例的医院医生之一瓦西姆·卡西姆博士告诉Live Science，未来，这项技术也可以用于治疗其他血细胞癌患者，例如慢性淋巴细胞白血病和骨髓瘤。
美国癌症协会表示，尽管使用该方法治疗形成实体瘤的癌症会更加困难，但研究人员正在研究使用它来治疗一种名为神经母细胞瘤的癌症的可能性，这种癌症始于神经细胞。 [5项正在彻底改变生物技术的惊人技术]
范德比尔特-英格拉姆癌症中心门诊干细胞移植项目主任马丹·贾加西亚博士（他没有参与莱拉的治疗）表示，莱拉的病例特殊之处在于使用了定制的T细胞。
研究人员用来治疗莱拉的基因技术昵称为TALEN（代表转录激活因子样效应核酸酶）。它涉及一种像微型剪刀一样工作的酶，可以切割基因。在莱拉的病例中，研究人员从捐赠细胞的DNA中切除了特定的序列，并纠正了破损的基因组序列。
这种基因编辑重编程了细胞以对抗白血病细胞。
目前尚不清楚这种治疗方法将使莱拉的白血病缓解多久。“我们不知道这是否能转化为治愈，”但这种治疗方法使她的病情得到足够长的缓解，以便医生进行骨髓移植，这可以使癌症长期缓解，贾加西亚说。
对于莱拉来说，治疗本身只用了大约 10 分钟——基因编辑过的细胞是通过静脉注射输送的。但据医院声明称，在细胞输送后，她在隔离状态下度过了几个月，以防止在免疫系统虚弱时受到感染。
一旦基因编辑过的细胞完成了杀死所有白血病细胞的工作，莱拉就接受了骨髓移植，以用健康的细胞取代她整个的免疫系统。据该医院称，现在在家康复的莱拉仍会定期复查，以便医生查看她的骨髓细胞和血细胞计数。
治疗莱拉的医生，以及伦敦大学学院和生物技术公司Cellectis的研究人员一直在致力于改进这些T细胞。这些细胞是从捐赠者那里收集的，经过编辑并冷冻成剂量，可以解冻并按需提供给需要T细胞的患者。贾加西亚说，拥有这些“现成的”（即随时可用的）治疗方法的主要优点是，将治疗方法应用于患者所需的时间更少。
贾加西亚告诉Live Science：“这真是一项改变游戏规则的技术，因为您可以让这些T细胞在各地的实验室中待命，而无需收集患者的T细胞。” “它完全改变了癌症治疗领域。”
尽管还需要更多的研究，但目前正在计划由 Cellectis 资助的临床试验，以在更大规模的患有血细胞癌的成人和儿童中测试基因编辑的 T 细胞。这些试验定于 2016 年初开始。
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