“全新改良。” 这些词语在如此多的营销活动中被捆绑在一起，以至于我们倾向于接受它们是必然联系的。但是，当涉及到新药时，不要在没有健康的怀疑态度下吞下它们。许多或大多数新药并非——或至少无法证明——比针对特定病症的最佳现有药物有所改进，近年来盛行的快速通道药物审批流程增加了对其优势的不确定性。
最近在《英国医学杂志》上发表的一份题为“新药：我们哪里出错了，我们可以做得更好？”的报告，对这个问题进行了分析。作者研究了德国监管机构在 2011 年至 2017 年间批准的 216 种药物；其中 152 种是新开发的，64 种是已批准用于新用途的现有药物。只有 25% 的药物被认为比已确立的治疗方法（称为“护理标准”）具有“相当大”或“重大”的优势，16% 的药物具有较小或无法量化的优势。完全有 58% 的药物在降低死亡率、减轻症状或副作用或改善与健康相关的生活质量方面没有被证明有额外的益处。
主要作者比娅特·维瑟勒在一次采访中说：“这并不意味着我们确信没有额外的益处。” “这仅仅意味着我们没有积极的证据。要么我们根本没有研究[将新药与护理标准进行比较]，要么我们有研究，但它们不够好。” 她和她的同事写道，对于治疗精神和神经系统疾病以及糖尿病的药物来说，记录“尤其令人震惊”，分别只有 6% 和 17% 的药物被证实具有额外的益处。
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维瑟勒及其合著者在德国医疗保健质量和效率研究所工作，该研究所评估新疗法，并就该国医疗保健系统是否应为其支付溢价提供建议。位于巴尔的摩的非营利组织医疗技术政策中心的肖恩·图尼斯说，此类组织，即卫生技术评估 (HTA) 机构，在许多国家努力管理新药螺旋式上升的成本方面变得“极其强大”。他解释说，HTA 在美国的工作方式略有不同：“如果付款人认为一种新药并不比我们已经拥有的药物更好，他们会采取诸如要求您首先尝试更便宜的药物之类的措施。” 保险公司和医疗补助通常会坚持这种“阶梯疗法”。
德国的 HTA 可能在要求进行头对头试验以证明新疗法优于现有标准方面最为挑剔。这并不总是实际的。首先，此类研究可能非常昂贵且耗时，而且不能保证成功。匹兹堡生物技术公司 Cognition Therapeutics 总裁兼首席执行官肯·莫奇说：“作者关注的是以低成本获得新的、差异化的药物，而他们忽略的是开发新药的复杂经济基础。” 他说，要求进行证明优越性的试验可能会阻止公司尝试开发新的替代品。这种情况已经发生了。药物开发商越来越关注没有良好治疗方法可以竞争的领域，例如罕见疾病和晚期癌症。对于这些率先上市的药物的价格，天空才是极限，这些药物通常在疗效数据有限的情况下通过 FDA 快速审批。许多新的癌症药物在显示它们可以将肿瘤缩小 30% 时获得批准，即使没有证据表明它们可以提高生存率。
缺乏有意义的数据来指导患者是维瑟勒论文的一个主要观点。图尼斯也认同她的担忧：通过加速审批，“批准的产品更多了，但风险和益处方面的不确定性也更大了。” 但除了头对头药物试验之外，还有其他解决方案。一种想法是，监管机构和付款人要求进行上市后研究，以跟踪新批准药物的有效性——这一步常常被忽视。
图尼斯中心正在采取另一种方法。去年，它帮助召集了七家血友病实验性基因疗法的制造商与患者团体、监管机构、HTA 机构和其他机构，就公司在寻求批准之前的最终研究商定了一套有意义的终点。例如，患者要求除了出血发作频率外，还要测量慢性疼痛和心理健康的改善情况。该中心现在正在研究镰状细胞疗法。如果开发人员都使用相同的结局指标，则可以比较各种产品。患者及其医生将不再茫然不知所措。