基因改造胚胎,安全前提下不应被禁止

学习安全地改造基因可以预防遗传疾病

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为了让家庭摆脱遗传疾病的诅咒,医学遗传学家一直梦想着在出生前改变人类DNA。然而,这个梦想也是一场噩梦,因为它引发了定制婴儿或创造有害突变的幽灵。现在,一种被称为CRISPR-Cas9的精确基因组编辑技术已经将梦想和噩梦都带到了现实的边缘。

与其他方法相比,这项技术使得从细胞核中剪切出有问题的DNA变得异常容易和廉价。科学家们一直在测试它是否可以用于治疗成熟人体细胞中的遗传疾病,如囊性纤维化,以及其他祸害,如艾滋病。但没有人尝试编辑可以将DNA代代相传的细胞:精子、卵子或非常早期的胚胎细胞。这些细胞属于所谓的种系。今年4月,中国中山大学的一个团队透露,他们已经跨越了这条界限。

有关这类工作的传言已经引起了警觉。今年3月,《自然》杂志上广为宣传的一篇社论的作者呼吁暂停所有人类种系修饰,无论是用于研究还是临床用途,加利福尼亚州伯克利的遗传与社会中心也提出了同样的呼吁。但完全禁止将是一个错误。


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中国团队在早期胚胎上使用了CRISPR,这些胚胎携带了来自两个精子的遗传物质,而不是通常的一个。这样的胚胎不能正常发育,因此会被生育诊所丢弃。研究人员试图修复一个基因中的突变,该突变会导致一种可能致命的血液疾病,称为β地中海贫血症。他们发表在《Protein & Cell》杂志上的研究结果表明,CRISPR在大多数胚胎中未能修复目标突变,并在基因组的其他地方引起了意想不到的变化。(《大众科学》、《自然》和《Protein & Cell》是施普林格·自然的一部分。)该研究表明,这项技术目前涉及的未知因素太多,无法证明对人类生命的任何风险是合理的。

显然,我们需要暂停以建立妊娠为目的的种系细胞基因组修饰。科学家们需要更多地了解CRISPR的工作原理。更根本的是,他们仍然对基因如何相互作用以及如何与环境相互作用以导致疾病知之甚少。资助机构不应支持使用适合植入子宫的胚胎进行的研究,期刊也不应发表此类工作。

但是,正如国际干细胞研究学会和其他团体所主张的那样,应该允许科学家对人类种系修饰进行基础研究。这项工作可能涉及早期、不可存活的胚胎。这种工程技术有可能在后代身上阻止破坏性的遗传疾病,如亨廷顿病和肌营养不良症的发生,并防止DNA传递给后代。然而,风险在于,意外的、有害的变化也会被传递下去。研究人员需要在考虑临床应用之前进行广泛的研究。目前,使用体外受精的准父母可以对早期胚胎进行某些遗传疾病的筛查。然而,有些夫妇可能无法产生无疾病的胚胎,或者可能对制造比他们将要使用的更多的胚胎存在伦理方面的担忧。种系编辑最终可能会帮助他们。

在美国,我们希望种系的基础研究能够获得联邦 funding,因为它将提供更多的资源和更大的透明度,但这类研究将不得不从私人和州政府资助的项目中获得资金。《Protein & Cell》杂志的研究发表后,美国国立卫生研究院重申,它不会资助涉及人类胚胎修饰的研究,理由是存在法律禁止以及安全问题。

这些问题表明,科学和政府团体必须让公众参与关于种系改变的讨论,并利用这种对话来制定新的政策。CRISPR是科学家拥有的最强大的基因组编辑工具。我们需要探索其在避免遗传疾病的恐怖方面的潜力,但这样做不能危及我们的价值观或损害几代人的生命。

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