使用当前和未来的基因编辑工具调整人类基因组，可能会为疾病带来先进的治疗和预防策略。组织人类基因编辑国际峰会的十几位科学家和生物伦理学家今天表示，这些应用的前景足以成为在实验室和诊所开展此类工作的理由，但应谨慎行事。此前，他们在华盛顿特区进行了为期三天的审议和报告。
他们说，改变人类生殖系，例如卵子、精子和胚胎，（被认为比改变体细胞来治疗癌症等疾病更具争议）目前应该只在实验室进行。他们在官方声明中表示：“如果，在研究过程中，早期人类胚胎或生殖系细胞经过基因编辑，则不应使用修改后的细胞建立妊娠。”总体而言，科学家应避免在临床应用中使用它，即将其用于治疗实际患者（在动物试验中证明其安全有效之前，他们无论如何都无法做到这一点），除非科学家对其有更多了解，并且就拟议应用的适当性达成“广泛的社会共识”。然而，该小组表示，应该定期重新审视这个问题。
白宫一再声称，“目前不应跨越将人类生殖系用于临床目的的底线”，美国国立卫生研究院已经表示，由于无法量化的安全问题和潜在的道德雷区，它不会资助任何此类在人类胚胎中进行的工作。实际上，这意味着寻求使用胚胎进行研究的研究人员——即使是那些永远不会植入女性体内的胚胎——也必须寻找其他资金来源来支持此类工作。目前，委员会的两名生物伦理学家和 10 名科学家表示，应继续进行此类基因编辑的进一步实验室研究，以及关于如何通过建立一个持续的国际论坛来规范它的讨论。
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关于人类基因编辑：国际峰会声明
过去50年来，分子生物学的科学进步在医学领域取得了显著进展。其中一些进步也引发了重要的伦理和社会问题——例如，关于重组DNA技术或胚胎干细胞的使用。科学界始终认识到自己有责任识别并解决这些问题。在这些案例中，广泛利益相关者的参与促成了各种解决方案，从而在适当解决社会问题的同时，能够为人类健康带来重大益处。
最近，对细菌防御病毒方式的基础研究导致了强大的新技术的发展，这些新技术使得在活细胞（包括人类细胞）中进行基因编辑（即精确改变遗传序列）成为可能，其准确性和效率都比以往任何时候都高。这些技术已在生物医学研究中得到广泛应用。它们还可能在医学中实现广泛的临床应用。与此同时，人类基因组编辑的前景引发了许多重要的科学、伦理和社会问题。
经过三天对这些问题的深入讨论，人类基因编辑国际峰会组委会的成员得出以下结论
1. 基础和临床前研究。 显然需要进行深入的基础和临床前研究，并且应在适当的法律和伦理规则及监督下，继续进行以下研究：(i) 人类细胞中基因序列编辑的技术；(ii) 拟议临床用途的潜在益处和风险；以及 (iii) 了解人类胚胎和生殖系细胞的生物学。如果，在研究过程中，早期人类胚胎或生殖系细胞经过基因编辑，则不应使用修改后的细胞建立妊娠。
2. 临床应用[1]：体细胞。许多有希望且有价值的基因编辑临床应用都旨在仅改变体细胞中的遗传序列，即其基因组不会遗传给下一代的细胞。已提出的例子包括编辑血细胞中镰状细胞贫血的基因，或提高免疫细胞靶向癌症的能力。有必要了解风险，例如不准确的编辑，以及每个拟议的基因修饰的潜在益处。由于拟议的临床用途仅旨在影响接受它们的个人，因此可以在现有的和不断发展的基因治疗监管框架内对其进行适当和严格的评估，并且监管机构可以权衡风险和潜在益处，以批准临床试验和疗法。
3. 临床应用：生殖系。 原则上，基因编辑也可能用于对配子或胚胎进行遗传改变，这将由后代的全部细胞携带，并作为人类基因库的一部分遗传给后代。已提出的例子范围从避免严重的遗传性疾病到“增强”人类能力。对人类基因组的此类修改可能包括引入自然发生的变异或被认为有益的完全新的遗传变化。
生殖系编辑提出了许多重要的问题，包括：(i) 不准确编辑（例如脱靶突变）和早期胚胎细胞不完全编辑（嵌合体）的风险；(ii) 难以预测遗传变化在人类群体所经历的广泛环境下可能产生的有害影响，包括与其他遗传变异和环境的相互作用；(iii) 有义务考虑对个人和未来携带遗传改变的后代的影响；(iv)一旦引入人类群体，遗传改变将难以移除，并且不会停留在任何单一社区或国家；(v) 对部分人群进行永久性遗传“增强”可能会加剧社会不平等或被强制使用；以及 (vi) 有目的地利用这项技术改变人类进化的道德和伦理考虑。
除非满足以下条件，否则任何生殖系编辑的临床应用都是不负责任的：(i) 基于对风险、潜在益处和替代方案的适当理解和平衡，相关安全性和有效性问题已得到解决；以及 (ii) 就拟议应用的适当性达成广泛的社会共识。此外，任何临床应用都应在适当的监管监督下进行。目前，任何拟议的临床应用均未满足这些标准：尚未充分探讨安全问题；最有吸引力的益处案例有限；而且许多国家对生殖系修改有立法或监管禁令。然而，随着科学知识的进步和社会观点的演变，应定期重新审视生殖系编辑的临床应用。
4. 需要持续的论坛。 虽然每个国家最终都有权管辖其管辖范围内的活动，但人类基因组在所有国家之间共享。国际社会应努力建立关于人类生殖系编辑可接受用途的规范，并协调法规，以阻止不可接受的活动，同时促进人类健康和福祉。
因此，我们呼吁共同主办峰会的各国科学院（美国国家科学院和美国国家医学院；皇家学会；以及中国科学院）牵头创建一个持续的国际论坛，以讨论基因编辑的潜在临床用途；帮助国家政策制定者和其他人做出决策；制定建议和指南；并促进各国之间的协调。
该论坛应在各国之间具有包容性，并吸纳来自广泛的角度和专业知识——包括生物医学科学家、社会科学家、伦理学家、医疗保健提供者、患者及其家人、残疾人、政策制定者、监管机构、研究资助者、宗教领袖、公共利益倡导者、行业代表和公众成员。