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帕金森病即将进入黄金时段。明晚，迈克尔·J·福克斯将重返电视荧幕，成为他自己情景喜剧的明星，距离他从《旋转城市》退休并专注于寻找治疗疾病的方法已经过去了近 15 年。
迈克尔一直谨慎地强调，这部剧实际上并非关于帕金森病。 《迈克尔·J·福克斯秀》 loosely 基于他的真实生活，从家庭男人迈克·亨利在被诊断出患有帕金森病后重返电视新闻工作岗位的日常考验和磨难中挖掘笑点。然而，仅仅通过塑造一个与该疾病共存的主角，该剧就将帕金森病带入了全国性的对话中。现在是时候考虑在神经退行性疾病研究领域还有多少工作要做。
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我们在迈克尔·J·福克斯基金会最常听到的问题是：在与帕金森病抗争 20 多年后，迈克尔的身体状况如何才能好到重返工作岗位？没有简单的答案。他承认自己很幸运，拥有充满爱意、支持的家庭和经济独立，这为他应对疾病提供了优势。他说：“每个人都会患上不同类型的帕金森病。不同的药物对不同的人有效，你总是在努力寻找完美的组合。我想我找到了目前对我有效的方法。我太幸运了。”
但现实情况是，对于全球估计的五百万帕金森病患者来说，现状仍然不够好。他们正在与帕金森病的运动障碍和非运动症状作斗争，例如情绪和睡眠障碍以及认知障碍。药物和疗法可以缓解某些症状，但也会产生自身的问题，并且无法解决帕金森病的所有影响。我们有一些疾病修饰疗法正在临床试验中，但目前市场上还没有任何产品。残酷的现实是，被诊断出患有帕金森病的人病情会恶化。而且对于每一位患者，一个社区都会受到影响，因为疾病的影响会波及亲人和护理人员。这是一个全球性问题，但我们可以解决。
研究人员正在更多地了解蛋白质 α-突触核蛋白（帕金森病中与阿尔茨海默病中的淀粉样蛋白 β 相似的物质）的作用，该蛋白质在患有该疾病的人的细胞中错误折叠并聚集。就在上个月，福克斯基金会赞助的帕金森病进展标志物倡议研究在JAMA Neurology上报告了关于脑脊液中蛋白质水平的初步数据，这是在寻求生物标志物以更快地诊断和开发药物方面的一个重要里程碑。在开发可以预防或减缓疾病进展的药物的漫长道路上，这些是我们看到的一些最有希望的途径。而且，对神经系统疾病一个领域的投资可能会在整个领域产生回报，因为研究阐明了帕金森病和阿尔茨海默病等疾病之间的病理重叠。
在预算紧张的情况下，人们倾向于对项目开发采取渐进式和安全的方法——向前迈出小步以获得更多资金。虽然小步很重要，但我们也需要根据有希望的早期结果进入未知领域。例如，药物再利用可以让我们使用已经证明对治疗其他疾病（如糖尿病和高血压）安全的现有药物，并将它们应用于帕金森病。研究人员还在描述与帕金森病相关的基因突变，例如 LRRK2 基因中的突变，以识别风险和保护因素。
这里还有另一个想法：我们研究人员不应该把自己封闭在实验室里，直到我们有足够经过审查和分析的研究来进入漫长的发表手稿的过程，而应该放下自我，分享我们的数据和工具。开放获取数据、非传统伙伴关系和众包是我们向前迈进的一些方法。
最后，让我们重新审视研究人员和患者之间的伙伴关系。技术支持的解决方案使研究人员几乎可以立即访问一批知情且感兴趣的志愿者。我们需要使用像 Fox Trial Finder 和 ResearchMatch 这样的工具来识别和联系这些潜在的参与者。更重要的是，我们需要将他们视为合作者——在设计研究时牢记他们，并跟进让他们了解我们的发现。满意的志愿者会成为回头客。
我想我要求了很多。但这应该是我们的默认做法：资助有创意和创新的项目，并与我们的同行、非传统合作伙伴以及患者合作。
迈克尔·J·福克斯很乐观，我很高兴看到他重返荧幕。他的态度具有感染力，我们希望它能激励研究人员找到一种方法，让每位帕金森病患者都能重返他们热爱的事业——或者更好的是，永远不要离开它。
Todd Sherer 是迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会的首席执行官。