医生们似乎第二次通过干细胞移植使艾滋病进入“持续缓解”状态——实际上治愈了接受者。
他们的这项研究发表在《自然》杂志上，并将于周二在西雅图举行的逆转录病毒和机会性感染年度会议上公布，这可能会鼓励科学家们基于类似原理开发新的基因疗法，并给感染者带来希望。
该案例发生在蒂莫西·雷·布朗宣布自己是所谓的“柏林病人”近10年后——他是第一个在经过强化疗和放疗以及两次骨髓移植后，功能性治愈艾滋病并能够停止服用抗逆转录病毒药物的人。
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这位在伦敦接受最新移植的人自2017年9月以来就没有服用抗逆转录病毒药物；他在论文中没有被指明身份。
弗雷德·哈钦森癌症研究中心艾滋病治愈研究的负责人之一基思·杰罗姆博士说：“我们这个领域的人一直在等待通过这种方法实现的第二次治愈。 “只要蒂莫西·布朗是唯一[一个]，我们就会一直想知道其中是否有什么独特之处。”
杰罗姆没有参与周二发表的研究。
这篇论文背后的研究人员来自英国、西班牙、荷兰和新加坡的众多机构；主要作者是拉温德拉·K·古普塔，他隶属于剑桥大学、伦敦帝国学院和伦敦大学学院。
专家警告说，不应将此消息解读为已为所有艾滋病患者找到了治愈方法。
拉贡研究所主任布鲁斯·沃克博士说：“这不会改变普通艾滋病患者的现状，拉贡研究所是一家隶属于马萨诸塞州总医院、哈佛大学和麻省理工学院的研究机构，专门研究艾滋病和传染病。（沃克也未参与《自然》杂志的研究。）“但这确实改变了研究议程，因为它进一步表明，这可能是实现治愈的可行途径。”
这条潜在的可行途径是通过一个名为CCR5的受体。CCR5是艾滋病病毒可以用来进入特定类型细胞的少数受体之一。
这些细胞，称为CD4阳性T细胞，对人的免疫系统至关重要。“你可以将[这些]细胞视为帮助协调有效防御的将军，”沃克说。“如果它们不存在，事情往往会变得一团糟。”
有些人CCR5受体编码基因中存在特定的突变，这阻止了艾滋病病毒利用它进入这些T细胞——没有进入就意味着没有感染。
周二论文中描述的病例患者接受了来自捐赠者的干细胞移植，这些干细胞产生血液和免疫系统细胞——通常存在于人的骨髓中——并带有这种突变；大约10%的人在一些北欧国家自然携带这种突变。
与蒂莫西·布朗一样，此人的移植手术也是其癌症治疗的一部分。在医生诊断出他患有晚期霍奇金淋巴瘤后，此人接受了化疗和来自捐赠者的移植，选择捐赠者部分原因是其CCR5突变。
不过，与布朗不同的是，此人的癌症治疗没有涉及全身放射，而且他的化疗也温和得多。拉贡研究员沃克指出，这令人鼓舞，但即使是这种方案的风险仍然太大，无法在癌症治疗之外提供此类干细胞移植。鉴于服用抗逆转录病毒药物的艾滋病患者的预期寿命已大大延长，并且一项研究发现，现在几乎与正常人一样，“让人们承受任何额外风险的门槛都非常高，”他说。“这并非没有风险，但风险要小得多。”
CCR5突变的病毒阻断能力可以通过药物模拟。自2007年以来，最初由辉瑞和葛兰素史克合资成立的Viiv Healthcare公司销售一种名为Selzentry的药物（在美国），该药物通过与受体本身结合来阻止艾滋病病毒利用CCR5受体。
但该药物与大多数药物一样存在相同的问题：需要每天服用。“就像任何其他艾滋病抑制疗法一样，一旦患者停止服药，病毒就会卷土重来，”弗雷德·哈钦森的杰罗姆说。在理想的世界中，艾滋病的治疗方法更像Luxturna，这是一种最近获批的治疗一种失明形式的基因疗法，只需一次注射到人的眼睛中，而不是像立普妥那样。
杰罗姆说：“移植或针对CCR5的基因治疗方法的优点在于——这种方法看起来你可以做一次，然后这个人就被治愈了。“他们不需要再担心病毒，不需要担心获得药物或记住每天服药。”
最臭名昭著的针对CCR5的基因治疗实验无疑是贺建奎的实验，他创造了人类胚胎——以及后来的实际儿童——带有CRISPR突变的CCR5基因。他的声明引发了来自科学家、伦理学家和中国政府的强烈反对。
不太有争议的基因编辑工作也在进行中。例如，Sangamo Therapeutics公司正在进行基因编辑T细胞和干细胞，使其携带CCR5突变。根据该公司的管线图表，该疗法正处于早期临床试验阶段。
周二的论文——以及使用CCR5作为未来治疗基础的概念——带有警告。首先，并非所有艾滋病病毒都使用CCR5受体进入细胞；存在使用其他共受体的病毒，尽管它们较为罕见。即使治疗可以阻止病毒感染新细胞，它也倾向于在先前感染的细胞中停留。
沃克指出：“病毒可能仍然潜伏在某个地方，并且可能会在10年后卷土重来。“你永远无法完全确定已经实现了治愈。”
但对于弗雷德·哈钦森癌症研究中心的杰罗姆来说，即使是不确定的治愈的新报告也意义重大。“它提醒人们，这一挑战是多么艰巨，这种病毒是多么难以对付，但与此同时，它也提供了希望，”他说。
他补充说：“现在不是一个，而是两个人，其他艾滋病病毒感染者可以向他们寻求鼓励。”