葛兰素史克公司开发出一种看起来可以治愈罕见致命疾病的疗法，单剂售价高达 665,000 美元。
如此高昂的价格标签——是房屋平均价格的两倍多——很可能会引发一场早已酝酿已久的医保辩论：治愈性疗法应该花费多少钱？社会应该如何为此买单？
葛兰素史克的药物名为 Strimvelis，是一种针对重症联合免疫缺陷的基因疗法，这是一种先天性疾病，会导致儿童无法保护自己免受感染。 大卫·维特就患有这种疾病，他不得不在一个塑料防护罩中度过一生，纪录片《泡泡男孩》就描述了他的故事。
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如果不治疗，患有这种疾病的儿童在 2 岁之前就会死亡。 但葛兰素史克的疗法单次给药后，在一个小型临床试验中，100% 的患者在三年后仍然存活，这足以说服欧洲监管机构在 5 月批准该疗法。
意大利药品管理局认为，这些结果值 665,000 美元，并同意报销葛兰素史克的这种药物。 葛兰素史克表示，重症联合免疫缺陷的其他治疗方法是风险较高的骨髓移植或酶替代疗法，后者必须终生服用，十年内的费用可能超过 400 万美元。 相比之下，Strimvelis 可能是一笔划算的买卖。
吉利德科学公司使用类似的计算方法来为其丙型肝炎疗法辩护，该疗法 12 周的疗程标价超过 80,000 美元。 吉利德表示，替代疗法是住院和肝移植，从长远来看，这比药物治疗花费更多。
但葛兰素史克和其他基因疗法开发商需要说服付款人，为长期疗效尚不清楚的疗法支付巨额的一次性费用。
费城的Spark Therapeutics 有望在明年获得 FDA 批准，推出一种治疗罕见眼疾的疗法，这种药物将成为美国首个基因疗法。 与葛兰素史克一样，Spark 在一项小型临床试验中也展示了出色的结果，但没有人知道其疗法在患者一生中的效果如何。
这可能会让保险公司感到担忧，因为他们不希望为一种据称会随着时间推移而失效的治愈疗法支付高价。 此外，即使基因疗法像承诺的那样有效，为它们报销也可能给付款人带来沉没成本。 如果患者在接受治愈性疗法后更换了保险提供商，那么为该疗法付费的保险公司实际上是在补贴竞争对手。
一些人认为，基因疗法的兴起要求采用新的药物报销方法。 今年早些时候，《科学》杂志上提出了一种想法，即要求药品制造商发布一种保修，承诺如果基因疗法停止起作用，则退款或支付额外的治疗费用。 《科学》杂志的文章建议，保险公司也可以协商分期付款计划，仅在药物发挥作用期间付款。
与此同时，制药公司和风险资本家正在向基因疗法项目投入数十亿美元，希望在未来几年内将更多的一次性疗法推向市场。 与 Spark 合作的辉瑞公司刚刚收购了一家小型生物技术公司，以开发自己的基因疗法。 拜耳、百健、赛诺菲和诺华也已在该领域进行了投资。
已经至少有一个警示故事。 Glybera 是一种于 2012 年在欧洲获批的基因疗法，由于报销机构对其 100 万美元的价格望而却步，最终在商业上失败。 发明该疗法的 UniQure 公司最终放弃了在美国申请的计划，并将该药物的营销权出售给了另一家公司。
尽管 Strimvelis 成本高昂，但它不太可能成为葛兰素史克的重磅炸弹。 据该公司称，它治疗的疾病每年仅影响欧洲约 15 人。 在美国，葛兰素史克计划明年在那里寻求批准，这个数字接近 12 人。
这家制药商计划在米兰圣拉斐尔医院管理其基因疗法，该医院帮助开发了这种疗法。 葛兰素史克表示，得益于跨境医疗保健规定，来自欧盟各地的儿童都可以在那里接受 Strimvelis 治疗，费用由他们的祖国承担。