大量的资金、技能和组织复杂性投入到在一项随机对照试验中测试单一新疗法——这种“金标准”类型研究构成了现代医学的基石。 其中包括以下步骤：设计有效的统计方案，确定剂量和疗效衡量标准，通过伦理审查，培训合作者学习研究方案，以及为新疗法和对照组招募所需数量和类型的患者。 通常需要数年时间和平均 2000 万美元才能了解新干预措施是否优于安慰剂或标准治疗。 如果试验涉及一种全新的药物，那么它只有 14% 的机会获得美国食品和药物管理局的批准。 然后，当试验结束后，其团队解散，组织也关闭。 “这就像每次我们想进行一场比赛时都建造一个新的足球场，”总部位于德克萨斯州的 Berry Consultants 公司的总裁兼高级统计科学家斯科特·贝瑞说，该公司为临床试验设计提供咨询。
但是，假设这个体育场可以重复使用来测试多种疗法呢？ 并想象一下，如果一种方法效果不佳，可以将新开发的疗法添加进来，并针对相同的对照组进行测试。 这种方法称为适应性平台试验 (APT)，在过去十年中逐渐普及。 APT 不专注于单一新疗法，而是更广泛地针对疾病。 来自多家制药公司的药物可以同时进行测试，也可以进行各种组合测试。 如果数据显示特定患者子集在某些疗法中表现更好，则可以将新参与者招募到这些治疗组中。 理论上，APTs 可以永久运行，以寻找越来越好的结果。
目前，此类试验正在评估阿尔茨海默病、流感、乳腺癌、脑癌和胰腺癌、重症新冠等疾病的疗法。 “我的观点是，这些试验是革命性和变革性的，”澳大利亚莫纳什大学重症监护研究教授、一项针对急性新冠的 APT 的首席研究员史蒂夫·韦伯说。
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运行时间最长的 APT 是 2011 年开始的 I-SPY 2，它评估新的药物疗法，以缩小局部扩散的乳腺癌患者的肿瘤。 I-SPY 2 已经调查了大约二十几种不同的化合物和方案，并表明哪些化合物和方案对特定类型肿瘤的患者最有希望。 “最大的优势之一是，您可以比别人设计一个单独的试验更快地添加一个分支，”贝瑞说。
获得结果的时间线也大大加快了。 与传统研究不同，APTs 涉及对累积数据进行频繁分析，因此试验可以根据中期结果快速演变。 实现这一目标的是复杂的贝叶斯统计分析——一种比较概率的方法，可能需要强大的计算能力。 如果分析显示给定治疗不安全或无效的可能性非常高，或者如果治疗效果非常好以至于应该更广泛地使用，则试验组将停止。 梅奥诊所的肿瘤学家图菲亚·哈达德说：“实时数据报告是一项真正新颖的东西，她参与传统试验以及 I-SPY 2。 “试验不断从每位患者身上学习。 我们更快地回答研究问题，并且我们更快地将药物推向市场以帮助我们的患者。”
快速的答案使 APTs 在患者倡导团体中很受欢迎，其中几个团体资助了此类试验。 快速性也使它们成为“曲速行动”（联邦政府寻找新冠疗法和疫苗的努力）的自然选择。 在一个幸运的转折中，当疫情爆发时，一项可以调整以研究新冠的平台试验已经在进行中。 这项名为 REMAP-CAP 的研究旨在寻找更好的重症肺炎疗法，但它也被设计用于测试当疾病是由一种新的大流行性呼吸道感染引起时的疗法。 韦伯说，该试验已经完成了对 10 种不同新冠干预措施的评估。 例如，它表明氢化可的松和免疫系统调节剂托珠单抗和 sarilumab 对某些类别的患者有帮助，但恢复期血浆和羟氯喹没有帮助。
APTs 比传统试验更复杂，难以计划和管理，它们的统计方法可能会让普通医生感到困惑，但 FDA 已经接受了这种方法，而新冠疫情已经证明了它们的效用。 至于为一场比赛建造体育场的旧模式，贝瑞说，“希望有一天人们会嘲笑并说，‘不可能那样做过。’”