科学家们可能终于找到了一种候选药物，可以减轻唐氏综合征引起的智力迟钝。对患有类似于该综合征的遗传损伤的小鼠进行药物治疗仅两周后，它们在学习测试中的表现就与正常动物一样好。
唐氏综合征患者的学习和记忆问题可能是由于其脑细胞无法与邻近神经元形成新的突触连接而引起的。这种抑制可能是由于过度活跃的 GABAA 受体（神经元上的微小离子通道）造成的。研究人员测试的药物戊四氮 (PTZ) 会干扰 GABAA 受体，从而使新的突触以正常速率形成。
在两到四周的时间里，研究人员给经过培育的小鼠注射了低剂量的 PTZ，这些小鼠的染色体之一有多余的副本。与唐氏综合征一样，这种遗传异常会导致面部骨骼畸形和学习障碍。在用 PTZ 治疗后，动物在两项记忆测试（识别他们以前见过的物体或记住他们上次如何进入迷宫）中的得分与正常小鼠相当。两个月后，这些经过改变的小鼠的表现仍然比原本的情况好得多。
支持科学新闻报道
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道 订阅。通过购买订阅，您将有助于确保有关塑造我们当今世界的发现和想法的具有影响力的故事的未来。
斯坦福大学神经生物学家克雷格·加纳 (Craig Garner) 说，这种治疗“正在让神经元的正常特性发挥作用”，他的团队进行了这些实验。“随着时间的推移，这慢慢地导致了回路的改善。”
尽管研究结果非常令人鼓舞，但有一个问题：PTZ 以前用于治疗精神疾病，但在发现无效且在某些人身上引起危险的癫痫发作后，于 25 年前从市场上撤下。然而，当前研究中使用的剂量远小于引起癫痫发作的剂量，因此研究人员认为该药物很有可能可以安全使用。